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1、白内障、角膜损伤，用干细胞治疗的效果怎 么样眼睛是人体最重要的感觉器官，并且一旦受伤，基本上没有多少自我修复的能力。例如角膜损伤、白 内障和视网膜变性等是公认的非常难治的眼病。眼睛疾病一般会导致视力下降，而其中，有 53%是未矫正 的屈光不正，25%是白内障。同时根据世界卫生组织最新数据，全球约 2.53 亿人视力受到损害，其中约 3600 万人全盲。眼睛疾病中，一般会出现组织细胞缺失或凋亡，从而导致视力损害，严重者会失明。传统上，多是通 过手术或药物治疗来减慢和抑制疾病的恶化，然而这并没有起到根治性的作用，患者很难被彻底治愈。由于干细胞具有自我更新和分化的潜能，同时，眼球与周围组织是相对分离
2、的，眼内干细胞移植对全 身的影响较小。因而不论是进行干细胞治疗或者发生肿瘤时进行干预，都很少会影响到患者的全身情况。 最坏的情况下，甚至可以摘除眼球以保患者的生命。因此，利用干细胞治疗眼病，已经成为难治性眼病的一大研究热点。例如，视网膜变性疾病中，这是一类以视网膜细胞渐进性退化、最终导致感光细胞死亡为特征的眼病。 如视网膜色素变性，表现为视杆细胞和视锥细胞营养不良或病变，患者主要表现为夜盲、视野缩小、严重 者甚至失明。而有研究表示，由于视网膜组织的免疫排斥反应比其他组织小得多，视网膜变性疾病可通过 视网膜色素上皮细胞（RPE）移植治疗。并且，该实验在世界范围内，已经最先步入临床试验并获得初步认
3、 可。又例如，角膜疾病，作为全球第四大致盲性眼病，全球的角膜盲至少有1000 万人，其中感染性角膜病 约占 85%，其他致病因素包括热或化学药品损伤、紫外线和电离辐射、隐形眼镜佩戴不当、毒性物质侵入 等。对于角膜盲，角膜移植是多年来唯一有效的治疗手段。但众所周知，可供移植的角膜实在太少，因此 并不适用与大多数角膜盲患者。角膜干细胞治疗在近年来，取得了很大的进展。由于角膜没有血管，移植干细胞治疗所受到的免疫排 斥反应很小，已经成为组织器官移植中成功率最高、疗效最好的范例。当前，用于角膜移植的细胞主要来 源于角膜缘干细胞、多能干细胞和间充质干细胞。而白内障，作为全球首要的致盲性眼病，其本质是各种原
4、因引起的晶状体发生混浊。眼球各部位的组 织可根据功能分为屈光系统和感光系统。晶状体作为眼睛主要的屈光系统，也是唯一可以调节屈光的间质。 就目前而言，白内障的治疗主要是通过手术摘除混浊的晶状体并植入人工晶体，该手术总体效果还不错。 但是，术后仍会有多种并发症发生。例如，在人工晶体后表面与晶状体之间会出现增生，形成后囊混浊，严重者视力会受到影响。在近年 来，有多项关于晶状体再生的研究取得了一定的进展，例如在实验动物中建立的，诱导晶体上皮干细胞分 化为晶体纤维并初步形成晶状体的系统，已经在儿童白内障治疗中得到部分支持。该研究是通过在手术时 在前囊边缘部位做一个小切口，保留晶状体囊膜。这样，留在囊膜内的晶体上皮干细胞会在晶状体囊膜内 增殖并表达晶状体蛋白，从而形成晶状体。总体而言，目前，干细胞治疗眼病主要有三个策略：1、刺激内源性细胞进行修复；2、用从胚胎或成 体眼获得的细胞进行移植，或获得的干细胞经体外富集，或扩增后移植；3、诱导胚胎干细胞(ESC)，或诱导 多能干细胞(iPSC)分化为眼组织细胞如视网膜细胞后进行移植。而现如今，干细胞治疗在难治的眼科疾 病中，已经取得了一定的初步的成果。
干细胞治疗失明
