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1、会计学1guan细胞与基因治疗细胞与基因治疗1. 细胞治疗的方法第1页/共60页第2页/共60页第3页/共60页第4页/共60页第5页/共60页第6页/共60页第7页/共60页第8页/共60页第9页/共60页第10页/共60页第11页/共60页第12页/共60页 定点突变基因打靶（基因打靶（gene targeting）又称同源重组技）又称同源重组技术。术。 利用外源基因序列与靶细胞内染色体上同利用外源基因序列与靶细胞内染色体上同源基因序列间的重组，将外源基因定点整合到源基因序列间的重组，将外源基因定点整合到靶细胞基因组上的某一确定位点靶细胞基因组上的某一确定位点, 来定点改变物来定点改变物种
2、的基因组顺序和结构，从而在突变的个体内种的基因组顺序和结构，从而在突变的个体内来研究基因和基因组的功能。来研究基因和基因组的功能。第13页/共60页第14页/共60页第15页/共60页第16页/共60页第17页/共60页第18页/共60页第19页/共60页第20页/共60页第21页/共60页第22页/共60页第23页/共60页第24页/共60页第25页/共60页第26页/共60页第27页/共60页第28页/共60页第29页/共60页第30页/共60页第31页/共60页第32页/共60页第33页/共60页第34页/共60页特定组织细胞可考虑的主要基因转移方法和途径游离淋巴细胞(ex vivo)逆
3、转录病毒载体，基因枪，电穿孔肺组织腺病毒载体，气溶胶骨骼肌内组织裸DNA直接注射，基因枪脑组织单纯疮疹病毒载体动脉管壁组织逆转录病毒转染内皮细胞(ex VIVO) 通过脂质体或气囊导管回输肝组织逆转录病毒，直接注射(腹膜内注射，感染宫内动物)或部分肝切除后门静脉内(或肝实质内)注射 DNA复合物ASGP受体结合，基因枪。乳腺组织逆转录病毒载体（乳头管注射）皮肤组织基因枪，电穿孔第35页/共60页第36页/共60页第37页/共60页第38页/共60页第39页/共60页第40页/共60页瘤基因治疗第41页/共60页第42页/共60页第43页/共60页第44页/共60页第45页/共60页第46页/共
4、60页第47页/共60页第48页/共60页第49页/共60页第50页/共60页第51页/共60页第52页/共60页第53页/共60页Regulation of Gene Activity in Eukaryotes 第54页/共60页DNARNAproteinBiological activityGene copy numberPromoter activitymRNA stabilityRibosome binding siteCodon usageProtein stabilityMany host-dependent factors第55页/共60页Posttranslational Modifications and the Regulation of Protein Stability Posttranslational Modificationsproteinacetylationmethylationglycosylation phosphorylation第56页/共60页第57页/共60页第58页/共60页。第59页/共60页
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