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1、临床试验方案指导原那么【特定全营养配方食品临床试验技术指导原那么,肾病2022】附件2 特定全营养配方食品临床试验 技术指导原那么 肾病 使用原那么 本指导原那么适用于10岁以上特殊医学用处肾病全营养配方食品临床试验。 本指导原那么主要包括临床试验的试验目的、受试者选择、退出和中止标准、试验样品要求、试验方案设计、观察指标、结果断定、数据统计与管理等，为特殊医学用处肾病全营养配方食品的临床试验设计、施行、评价提供指导。 本指导原那么是开展特殊医学用处肾病全营养配方食品临床试验时需要考虑的一般性原那么，供各方参考，不要求申请人强迫执行。假如申请人根据所申请注册特殊医学用处肾病全营养配方食品的产品
2、配方、营养特点、特殊医学临床效果和前期研究根底，提出超出本指导原那么的试验设计，并且能有充分的科学根据说明其科学性和合理性，同样可进展临床试验并获得认可。 一、试验目的 特殊医学用处肾病全营养配方食品是为满足肾病患者对营养素或膳食的特殊需要，专门加工配制而成的食品。产品配方特点是在相应年龄段全营养配方食品根底上，根据肾病病理生理特点，对营养素的特殊需要适当调整，可以作为单一营养来满足 肾病患者的营养需求。试验目的主要是： 一平安性研究 识别样品使用过程中由样品本身和或与样品可能相关的不良事件和或不良反响。 二营养充足性研究 验证样品能否为肾病患者提供合理的营养素，维持或改善肾病患者的营养状况。
3、临床研究重点观察肾病患者与营养有关的血液学指标和或体成分等国内外公认的营养学评价指标。 三特殊医学用处临床效果研究 验证样品有利于维持肾病患者的肾功能或和减少疾病相关的并发症。 二、受试者选择 一纳入标准 不同类型或同一类型的不同阶段、不同代谢状况的肾病患者对营养素和能量的需求不同，应根据产品配方特点和临床研究目的合理选择受试人群。为更好明确试验用样品的营养作用和特殊医学用处临床效果，在同一临床研究中应尽可能纳入一样类型的患者。建议受试者的入选标准包括： 1.年龄10岁以上，性别不限；2.经临床或和病理诊断确诊为肾病且具有营养需求的患者，且与试验用样品设定适用人群一样；3.可耐受肠内营养者；4
4、.自愿同意并签署知情同意书者。 二排除标准 符合以下任何情形之一者，均排除进入试验： 1.有严重影响试验用样品消化吸收的疾病；2.正在使用其他可能影响试验效果的营养制剂；3.对产品成分过敏；4.研究者认为其他不适于参加本研究；5.挑选前4周内参与其他干预性临床试验含药品、营养制剂、医疗器械等。 三、退出和中止标准 一退出标准 1.严重违犯研究方案的患者；2.失访的患者；3.受试者要求退出；4.研究者认为受试者继续参加研究将面临不可承受的风险；5.其他需要退出的情形。 二中止标准 1.试验过程中出现严重不良事件，经伦理委员会认定需要中止；2.试验中发现试验方案有重大缺陷，难以评价研究效果；3.试
5、验中研究者发现其效果不具有临床价值；4.申办者要求中止；5.其他需要中止的情形。 四、试验样品要求 一试验用样品：拟申请注册的特殊医学用处肾病全营养 配方食品。 二对照样品：已获批准注册的特殊医学用处肾病全营养配方食品、相应类别肠内营养制剂或全营养配方食品。 五、试验方案设计 一试验方法 应当采用随机对照试验，可采用盲法进展试验。如采用其他试验设计，需提供无法施行随机对照试验的原因、试验的科学程度和研究控制条件等根据。根据对照样品的选择，采用优效或非劣效性检验。 二试验分组 按照随机分组原那么分配入试验组与对照组。试验组有效例数原那么上不少于100例，且脱失率不高于20%。样本量应根据临床研究
6、的主要研究终点选择适宜的统计学方法进展估算。 三试验周期 试验周期原那么上不少于4周。 四摄入量和摄入途径 成人患者总能量2535kcal104.6125.6kJ/kg.d，可根据年龄、体质指数等适当调整；儿童和青少年应在医生或临床营养医师指导下确定推荐摄入量；采用口服或管饲，试验用样品每日摄入量不低于总能量的40%，剩余能量应在医生或临床营养医师指导下摄入，在试验过程中要求记录膳食摄入量，宏量营养素应具有可比性。 计算上述能量摄入量时，如患者BMI24kg/m2，使用实际 体重；如患者BMI24kg/m2，使用标准体重。 试验组和对照组基线资料以及研究期间的相关用药应具有可比性。 六、观察指
7、标 一平安性指标 1. 发生恶心、呕吐、腹胀、腹痛、腹泻、便秘等胃肠道病症的例次；2.采用管饲摄入途径时，发生导管相关并发症鼻咽部黏膜损伤、喂养管堵塞、营养管造口放置相关感染等的例次；3.生命体征、血常规、尿常规、肝肾功能等生化指标；4.发生其他与试验样品和或可能相关的不良事件和或不良反响的例次。 二营养充足性指标 体重、体质指数、体成分、血清白蛋白、总蛋白、血红蛋白等指标，以及其他国内外公认的营养学评价指标。 三特殊医学用处临床效果指标 1.肾功能相关指标：包括但不限于以下任何一项，1血尿素氮、血肌酐；2估算肾小球滤过率；3尿蛋白定量；4剩余肾功能。 2.并发症相关指标：包括但不限于以下任何
8、一项，1C-反响蛋白；2甘油三酯、总胆固醇；3血糖；4二氧化碳结合力；5血电解质钾、钠、氯、钙、磷；6肝损伤指标谷丙转氨酶、谷草转氨酶等。 七、结果断定 如与已经批准注册全营养配方食品或相应类别的肠内营养制剂对照，当试验用样品满足平安性、营养充足性和特殊医学用处临床效果均不劣于全营养配方食品，且特殊医学用处临床效果至少有一项指标优于全营养配方食品时，考虑此产品可作为特殊医学用处肾病全营养配方食品。 如与已经批准注册的特殊医学用处肾病全营养配方食品或相应类别的肠内营养制剂对照，当试验用样品满足平安性、营养充足性和特殊医学用处临床效果均不劣于对照样品时，考虑此产品可作为特殊医学用处肾病全营养配方食
9、品。 一平安性断定 试验组与对照组相比，胃肠道病症、导管相关并发症、与样品相关和或可能相关的不良事件和或不良反响等均不劣于对照组，可断定试验用样品平安性不劣于对照组。 二营养充足性断定 试验组与对照组相比，体重、体质指数、体成分、血清白蛋白、总蛋白、血红蛋白等指标维持或改善程度均不劣于对照组时，可断定试验用样品营养充足性不劣于对照组。 三特殊医学用处临床效果断定 特殊医学用处临床效果断定主要考虑以下指标： 1.肾功能相关指标；2.并发症相关指标；试验组与对照组相比，当上述指标均不劣于对照组时，可判 定试验用样品临床效果不劣于对照组；当1、2中至少有一项优于对照组而其他指标不劣于对照组时，可断定试验用样品临床效果优于对照组。 八、数据管理与统计分析p 参照特殊医学用处配方食品临床试验质量管理标准试行有关内容执行。 第 8 页 共 8 页
临床试验方案指导原则【特定全营养配方食品临床试验技术指导原则肾病（2022）】
