FDA年上半年批准新药课件

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1、FDA2017FDA2017年上半年批准年上半年批准(p zhn)(p zhn)新新药药西安万隆西安万隆(wn ln)(wn ln)制药股份有限公司制药股份有限公司王震王震2018-8-132018-8-13第一页，共三十二页。FDA年上半年批准新药20172017上半年上半年FDAFDA批准批准(p zhn)(p zhn)的新药的新药第二页，共三十二页。FDA年上半年批准新药20172017上半年上半年FDAFDA批准批准(p zhn)(p zhn)的新药的新药第三页，共三十二页。FDA年上半年批准新药20172017上半年上半年FDAFDA批准批准(p zhn)(p zhn)的新药的新药1

2、 1普卡那肽普卡那肽Trulance(Plecanatide)Trulance(Plecanatide)片片2盐酸维拉盐酸维拉 Parsabiv(etelcalcetide)Parsabiv(etelcalcetide)注射液注射液3地夫可特地夫可特EmflazaEmflaza （DeflazacortDeflazacort ）片）片4罗芦单抗罗芦单抗SILIQSILIQ （brodalumabbrodalumab）注射液）注射液5特罗司他乙酯特罗司他乙酯XERMELO XERMELO （Telotristat ethylTelotristat ethyl）片）片6瑞柏司可里布瑞柏司可里布Ki

3、sqali Kisqali （RibociclibRibociclib）片）片7沙芬酰胺沙芬酰胺XadagoXadago （SafinamideSafinamide）片）片8SYMPROICSYMPROIC （NaldemedineNaldemedine）片）片9阿维鲁单抗阿维鲁单抗 BAVENCIOBAVENCIO （AvelumabAvelumab）注射液）注射液10尼拉帕尼尼拉帕尼ZejulaZejula (Niraparib,MK-4827(Niraparib,MK-4827）胶囊）胶囊11OcrevusOcrevus（OcrelizumabOcrelizumab）注射剂）注射剂12D

4、UPIXENT DUPIXENT （DupilumabDupilumab）注射剂）注射剂第四页，共三十二页。FDA年上半年批准新药20172017上半年上半年FDAFDA批准批准(p zhn)(p zhn)的新药的新药1313 氘代丁苯那嗪氘代丁苯那嗪AustedoAustedo（DeutetrabenazineDeutetrabenazine）片）片14缬苯那嗪缬苯那嗪IngrezzaIngrezza（ValbenazineValbenazine）胶囊）胶囊15米哚妥林米哚妥林RydaptRydapt（ MidostaurinMidostaurin）胶囊）胶囊16TymlosTymlos（A

5、baloparatideAbaloparatide）注射剂）注射剂17布吉他滨布吉他滨AlunbrigAlunbrig（ Brigatinib Brigatinib ）片）片18依达拉奉依达拉奉RadicavaRadicava（ Edaravone Edaravone）大输液）大输液19ImfinziImfinzi（durvalumabdurvalumab）注射液）注射液20单抗单抗Kevzara(sarilumab)Kevzara(sarilumab)注射液注射液21德拉沙星德拉沙星BaxdelaBaxdela（delafloxacindelafloxacin）片或冻干粉）片或冻干粉22贝曲

6、沙班贝曲沙班BevyxxaBevyxxa（BetrixabanBetrixaban）胶囊）胶囊23来那替尼来那替尼NeratinibNeratinib片片24第五页，共三十二页。FDA年上半年批准新药1.1.消化系统用药普卡那肽消化系统用药普卡那肽Trulance(Plecanatide)Trulance(Plecanatide)片片美国美国FDAFDA批准批准(p zhn)(p zhn)TrulanceTrulance为慢性特发性便秘为慢性特发性便秘商品名：Trulance通用名：PlecanatideCAS：467426-54-6物性：一种鸟苷酸环化酶-C激动剂，含16个氨基酸，白色至灰白

7、色粉末，分子量1681.9Da原研：Synergy Pharma代号：SP-304、Guanilib批准日期：2017年1月19日适应症：成人慢性特发性便秘（CIC，chronic idiopathic constipation）剂型和规格：片剂，3mg用法用量：口服，推荐剂量(jling)3mg/次/d作用机制：Plecanatide及其活性代谢物能与鸟苷酸环化酶-C结合，局部作用与肠上皮腔表表面，促进肠液分泌，规律排便。处方组成：Trulance活性成分为Plecanatide，非活性成分包括硬脂酸镁、微晶纤维素。市场：据分析人士预测2020年Trulance的销售额将达4.5亿美元。同时

8、，该药可能对肠道易激综合征（IBS）相关的便秘也有效。第六页，共三十二页。FDA年上半年批准新药2.2.慢性慢性(mn xng)(mn xng)肾病用药盐酸维拉肾病用药盐酸维拉 Parsabiv(etelcalcetide)Parsabiv(etelcalcetide)注射液注射液商品名：Parsabiv通用名：EtelcalcetideCAS：1262780-97-1、1334237-71-6（盐酸盐）物性：白色粉末，可溶于水原研：Amgen代号：AMG-416、ONO-5163、KAI-4169批准日期：2017年2月7日适应症：用于正接受血液透析治疗的慢性肾脏病（CKD，Chronic

9、kidney disease）患者继发性甲状旁腺功能亢进（sHPT，Secondary hyperparathyroidism，简称继发性甲旁亢）的治疗。剂型和规格：注射剂，2.5mg/0.5mL、5mg/mL、10mg/2mL用法用量：血液透析后，静脉推注，推荐剂量5mg，每周三次；最低剂量2.5mg，每周三次；最高剂量，15mg，每周三次。作用机制(jzh)：Etelcalcetide是一种拟钙剂，结合并激活甲状旁腺上的钙敏感受体（CaSR，Calcium-sensing receptor），调节甲状旁腺激素（PTH）水平。第七页，共三十二页。FDA年上半年批准新药3.3.杜氏肌营养不良症

10、杜氏肌营养不良症DMDDMD用药用药(yn yo)(yn yo)地夫可特地夫可特EmflazaEmflaza （DeflazacortDeflazacort ，去氟可特），去氟可特）商品名：Emflaza通用名：Deflazacort（地夫可特）CAS：14484-47-0物性：白色至类白色结晶粉末，无臭，易溶于醋酸、二氯甲烷，可溶于甲醇、丙酮；水中溶解度0.0175 mg/mL（25），pka（酸）14.74，半衰期1.11.9h。原研：Marathon Pharma代号：MDL-458批准日期：2017年2月9日适应症：5岁及以上杜氏肌肉营养不良障碍（DMD，Duchennemuscula

11、r dystrophy）剂型和规格：片剂，6mg、18mg、30mg、36mg；口服混悬溶液剂，22.75mg/mL用法用量：口服，推荐剂量0.9mg/kg/d作用机制：皮质激素前药，活性代谢物21-desDFZ，通过糖皮质激素发挥抗炎及免疫抑制作用，具体作用机制未明确。处方组成：Emflaza的活性成分为Deflazacort，片剂中非活性成分包括胶体二氧化硅(r yng hu gu)、乳糖一水合物、硬脂酸镁、预胶化玉米淀粉等；口服混悬溶液剂中非活性成分包括乙酸、硅酸镁铝、苯甲醇、羧甲基纤维素钠、吐温80、山梨醇及纯水等。第八页，共三十二页。FDA年上半年批准新药4.银屑病用药(yn yo)

12、布罗芦单抗罗芦单抗SILIQSILIQ （brodalumabbrodalumab）注射液）注射液2017年2月15日，美国FDA批准Valeant制药公司研发的单抗药物Siliq（brodalumab）上市，该药为一种注射剂，批准规格为210mg/1.5ml；用于治疗中度至重度斑块性银屑病的IL-17单抗药物，Brodalumab与产生炎症反应的蛋白质结合，从而达到抑制斑块状银屑病的目的，适用于全身治疗或光疗以及其他治疗没有效果的银屑病患者。Siliq在2016年获得日本PMDA的批准，由日本协和发酵麒麟株式会社申请，获批时该药的商品名为Lumicef。Brodalumab是一种人单克隆Ig

13、G2抗体指向针对人白细胞介素-17受体A(IL-17RA)。它是在一个中国仓鼠卵巢(CHO)细胞系表达。Brodalumab是1312个氨基酸组成和有一个估算的分子质量144,000道尔顿。 SILIQ(brodalumab)注射液是一种无菌，无防腐剂，透明至微乳白色，无色至略微黄色溶液，通过皮下注射输送(sh sn)。可能存在少许半透明至白色，无形颗粒。SILIQ在1型玻璃与不锈钢27G x ”针头制成的单剂量2.25 mL注射器内供应。每支SILIQ单剂量充填的注射器输送1.5 mL溶液含210 mg的brodalumab在谷氨酸盐(6.5 mg)，聚山梨醇20(0.15 mg)，辅氨酸(

14、36 mg)，和水中制剂化为注射用，USP在pH 4.8。第九页，共三十二页。FDA年上半年批准新药5.5.类癌综合征用药类癌综合征用药(yn yo)(yn yo)特罗司他乙酯特罗司他乙酯XERMELO XERMELO （Telotristat ethylTelotristat ethyl）片）片商品名：Xermelo通用名：Telotristat ethylCAS：1137608-69-5、1033805-22-9（Telotristat）物性：Telotristat乙缩醛是一种白色至米色的固体。溶解度在25C是pH的函数(hnsh)；在pH 1(0.1N HCl)时，溶解度大于71 mg/

15、mL.，在pH 3 磷酸缓冲液时，溶解度为0.30 mg/mL，在pH为5至9时，溶解度可或略不计。在有机溶剂中，telotristat乙缩醛自由地溶解在甲醇，溶于丙酮，后文and 微溶于乙醇。溶解度呈pH依赖，半衰期412h。原研：Lexicon Pharma代号：LX-1032、LX-1606、LP-778902批准日期：2017年2月28日适应症：成人类癌综合征腹泻的治疗，仅适用于使用生长抑素类似物（SSA，somatostatin analog）治疗疾病得不到控制的患者。剂型和规格：片剂，250mg用法用量：与食物同服，推荐剂量250mg/次，3次/d作用机制：Telotristat

16、ethyl的活性代谢物为Telotristat，是一种色氨酸羟化酶（tryhan hydroxylase）抑制剂，介导5-羟色胺（5-HT）生物合成中速率限制步骤。处方组成：Xermelo的活性成分为Telotristat，非活性成分包括胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、羟丙基纤维素、无水乳糖、PEG、硬脂酸镁、聚乙烯醇（被部分水解，part hydrolyzed）、滑石粉及二氧化钛等。第十页，共三十二页。FDA年上半年批准新药6.6.抗癌药物抗癌药物(yow)(yow)瑞柏司可里布瑞柏司可里布Kisqali Kisqali （RibociclibRibociclib）片）片商品名：Kisqa

17、li通用名：RibociclibCAS：1211441-98-3、1374639-75-4（琥珀酸盐）物性：浅黄色至黄色结晶性粉末原研：Novartis Pharms代号：LEE-011批准日期：2017年3月13日适应症：乳腺癌，适用于绝经后激素受体阳性、人类表皮生长因子受体-2阴性（HR /HER2-）的晚期或转移性乳腺癌女性患者。剂型和规格：片剂，200mg用法用量：口服，推荐剂量600mg，每天一次。作用机制：Ribociclib为细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂，CDK依赖与细胞周期蛋白（cyclin）的结合，促进(cjn)细胞周期时相转变，启动DNA合成以及调控细

18、胞转录。CDK4/6抑制剂可将肿瘤细胞阻滞于G1期，从而起到抑制肿瘤增殖的作用。处方组成：Kisqali中活性成分为Ribociclib succinate，非活性成分包括胶体二氧化硅、交联聚维酮、羟丙基纤维素、硬脂酸镁、微晶纤维素等。估计可达估计可达100100亿美元的市场。据经济分析师预测，亿美元的市场。据经济分析师预测，KisqaliKisqali将有可能成为下一个重磅药物。将有可能成为下一个重磅药物。第十一页，共三十二页。FDA年上半年批准新药6.6.抗癌药物抗癌药物(yow)(yow)Kisqali Kisqali （RibociclibRibociclib）第十二页，共三十二页。F

19、DA年上半年批准新药第十三页，共三十二页。FDA年上半年批准新药7.7.抗帕金森药物抗帕金森药物(yow)(yow)沙芬酰胺沙芬酰胺XadagoXadago （SafinamideSafinamide）片）片商品名：Xadago通用名：Safinamide（沙芬酰胺）CAS：133865-89-1、202825-46-5（甲磺酸盐）物性：白色至灰白色结晶性粉末，其甲磺酸盐易溶于水、甲醇、DMSO，微溶于乙醇，几乎不溶于乙酸乙酯。半衰期约24h。原研：Newron代号：FCE-26743、NW-1015、ZP-034、PNU-151774E批准日期：2017年3月21日适应症：伴有“关期现象”的

20、帕金森病患者的辅助治疗剂型和规格：片剂，50mg、100mg用法用量：空腹口服，推荐起始剂量50mg/次/d（每天同一时间），两周后可根据个人耐受性增至100mg/次/d。作用机制(jzh)：选择性单胺氧化酶B（MAO-B）抑制剂，通过阻断神经元上电压依赖性钠离子通道，调控谷氨酸释放。处方组成：Xadago的活性成分为沙芬酰胺；非活性成分包括胶体二氧化硅、羟丙甲基纤维素、氧化铁红、硬脂酸镁、微晶纤维素、PEG6000、硅酸铝钾、二氧化钛等。第十四页，共三十二页。FDA年上半年批准新药8.8.类癌综合征用药类癌综合征用药(yn yo)(yn yo)SYMPROICSYMPROIC （Naldem

21、edineNaldemedine）片）片商品名：Symproic通用名：NaldemedineCAS：916072-89-4、1345728-04-2（对甲苯磺酸盐）物性：白色至浅棕色粉末，化学结构与纳曲酮类似，可溶于二甲亚砜、甲醇，微溶于乙醇、水，非pH依赖性。原研：Shionogi Inc代号(diho)：S-297995批准日期：2017年3月23日适应症：慢性非癌性疼痛成人患者中阿片类药物引起的便秘（OIC，opioid-induced constipation）剂型和规格：片剂，0.2mg用法用量：空腹口服，推荐剂量0.2mg/次，每天一次作用机制：-阿片受体、-阿片受体拮抗剂，处方

22、组成：Symproic的活性成分为naldemedine tosylate，非活性成分包括D-甘露醇、交联羧甲基纤维素钠、硬脂酸镁、羟丙甲纤维素、滑石粉、氧化铁黄。第十五页，共三十二页。FDA年上半年批准新药9.9.抗癌药物抗癌药物(yow)(yow)阿维鲁单抗阿维鲁单抗 BAVENCIOBAVENCIO （AvelumabAvelumab）注射液注射液商品名：商品名：BavencioBavencio通用名：通用名：AvelumabAvelumabCASCAS： 1537032-82-8 1537032-82-8物性：一种人物性：一种人IgG1 IgG1 单克隆抗体，分子量约单克隆抗体，分子量

23、约147 kDa147 kDa原研：原研：EMD Serono IncEMD Serono Inc代号：代号：PF-06834635PF-06834635、MSB-0010718CMSB-0010718C批准日期：批准日期：20172017年年3 3月月2323日日适应症：适应症：1212岁及以上转移性梅克尔细胞癌（岁及以上转移性梅克尔细胞癌（Merkel cell carcinomaMerkel cell carcinoma，MCCMCC）剂型和规格：注射剂，剂型和规格：注射剂，20mg/mL20mg/mL用法用量：静脉注射（用法用量：静脉注射（60min60min），剂量），剂量10mg/

24、kg10mg/kg，2 2周周/ /次次作用机制：程序化死亡配体作用机制：程序化死亡配体-1-1（Programmed Death ligand-1Programmed Death ligand-1，PD-L1PD-L1）抑）抑制剂，以制剂，以 PD-1/PD-L1PD-1/PD-L1通路为作用靶点，与通路为作用靶点，与PD-L1PD-L1结合，阻断结合，阻断(z dun)(z dun)PD-L1PD-L1与其与其受体受体PD-1PD-1及及B7.1B7.1间相互作用。间相互作用。处方组成：处方组成：BavencioBavencio中活性成分为中活性成分为AvelumabAvelumab（20

25、mg/mL20mg/mL）；每）；每mLmL中含非中含非活性成分活性成分D-D-甘露醇（甘露醇（51 mg51 mg）、乙酸（）、乙酸（0.6 mg0.6 mg）、吐温）、吐温2020（0.5 mg0.5 mg）、氢氧）、氢氧化钠（化钠（0.3 mg0.3 mg）及注射用水。药液）及注射用水。药液pH5.0 5.6pH5.0 5.6。第十六页，共三十二页。FDA年上半年批准新药10.10.抗癌药物抗癌药物(yow)(yow)尼拉帕尼尼拉帕尼ZejulaZejula (Niraparib,MK-4827(Niraparib,MK-4827）胶囊）胶囊商品名：Zejula通用名：Niraparib

26、CAS：1038915-60-4、未知（对甲苯磺酸酸盐一水合物）对niraparib对甲苯磺酸盐一水合物 化学名是dis 2-4-(3S)-piperidin-3-ylphenyl-2Hindazole 7-carboxamide 4-methylbenzenesulfonate 水合物(1:1:1)。分子式是 C26H30N4O5S和有一个分子量510.61 amu物性：白色至类白色结晶性固体，无吸湿性。Niraparib对甲苯磺酸盐一水合物是一个白色至米白色，不吸水晶体。Niraparib溶解度是不依赖pH低于pKa 9.95，有一个水性游离碱溶解度0.7 mg/mL至1.1 mg/mL跨

27、越生理学pH范围。原研：Tesaro Inc代号：MK-4827批准日期：2017年3月27日适应症：复发性卵巢上皮癌、输卵管癌、及原发性腹膜癌成年患者的维持治疗（旨在延缓癌症增长(zngzhng)）剂型和规格：胶囊，100mg用法用量：整颗吞服，推荐剂量300mg，每天一次（每天大约同一时间）作用机制：聚腺苷二磷酸-核糖聚合酶 poly（ADP-ribose）polymerase（PARP）enzymes，PARP-1 and PARP-2 抑制剂，阻断一种参与修复损伤DNA的酶。通过阻断这种酶，癌细胞内DNA可能就不会得到修复，导致细胞死亡和可能延缓或阻止肿瘤的增长。处方组成：每个ZEJU

28、LA胶囊含159.4 mg niraparib对甲苯磺酸盐一水合物等同于100 mg niraparib游离碱作为活性成分。充填胶囊中无活性成分为硬脂酸镁和一水乳糖。胶囊壳二氧化钛，明胶在白色胶囊体；和FD&C蓝#1，FD&C红 #3，FD&C黄 #5和在紫色胶囊帽明胶组成。黑色印水虫胶，脱水乙醇，异丙醇，丁醇，丙二醇，纯水，强氨溶液，氢氧化钾和黑色氧化铁组成。白色打印水虫胶，脱水乙醇，异丙醇，丁醇，丙二醇，氢氧化钠，聚维酮和二氧化钛组成。第十七页，共三十二页。FDA年上半年批准新药11.11.多发性硬化症用药多发性硬化症用药(yn yo)(yn yo)OcrevusOcrevus（Ocrel

29、izumabOcrelizumab）注射剂）注射剂Ocrevus（Ocrelizumab）于3月28日获得FDA批准，是由GENEN TECHINC公司研发的一种人源化单克隆抗体，选择性地靶向CD20阳性B细胞的特定(tdng)类型免疫细胞，用于治疗复发性多发性硬化症（MS）和原发性进行性多发性硬化症（PPMS）的成年患者。Ocrevus是一种静脉输注药物，是首个也是唯一一个同时获批治疗2种类型多发性硬化症（RMS和PPMS）的疾病修饰疗法，同时也是首个和唯一一个治疗PPMS的疾病修饰疗法。多发性硬化症是一种慢性炎症性、脱髓鞘的中枢神经系统疾病，全球约有230万人患者，目前尚无治愈该病的药物。

30、专家预测，Ocrevus在2022年将有望突破40亿销售额。第十八页，共三十二页。FDA年上半年批准新药11.11.多发性硬化症用药多发性硬化症用药(yn yo)(yn yo)奥瑞珠单抗奥瑞珠单抗OCREVUS(ocrelizumab)OCREVUS(ocrelizumab)注射剂注射剂商品名：Ocrevus通用名：OcrelizumabCAS：637334-45-3物性：重组人源化CD20单克隆抗体，糖基化的免疫球蛋白G1（IgG1），分子量约145 kDa原研：Genentech代号：Ro-496-4913、PRO-70769、RG-1594等。批准日期：2017年3月28日适应症：成年患

31、者复发性多发性硬化症（Relapsing multiple sclerosis，RRMS），及原发性进展性多发性硬化症（Primary progressive multiple sclerosis，PPMS）剂型和规格：注射剂，300mg/10mL用法用量：静脉滴注，首次使用应进行乙型肝炎病毒筛查，开始剂量300mg，2周后第二次注射(zhsh)，剂量300mg；随后剂量600mg/6个月。作用机制：选择性靶向CD20+ B细胞的人源单抗，通过介导B细胞溶解起作用，具体精确机理未明确。（MS通常认为是T细胞介导诱发的疾病，B细胞可以间接导致T细胞过度活跃，通过清除B细胞治疗MS）处方组成：Oc

32、revus中的活性成分为Ocrelizumab，每mL药液中含非活性成分冰乙酸0.25mg、吐温20 0.2mg、乙酸钠三水合物2.14mg、海藻糖二水合物40mg，pH5.3。专家预测，专家预测，OcrevusOcrevus在在20222022年将有望突破年将有望突破4040亿销售额。亿销售额。第十九页，共三十二页。FDA年上半年批准新药12.12.皮肤病用药皮肤病用药(yn yo)(yn yo)DUPIXENT DupilumabDUPIXENT Dupilumab注射剂注射剂商品名：商品名：DupixentDupixent通用名：通用名：DupilumabDupilumabCASCAS：

33、1190264-60-81190264-60-8物性：人源化物性：人源化IgG4IgG4单克隆抗体，分子量约单克隆抗体，分子量约147 kDa147 kDa原研：原研：Regeneron PharmaRegeneron Pharma代号：代号：REGN-668REGN-668、SAR-231893SAR-231893批准日期：批准日期：20172017年年3 3月月2828日日适应症：成年患者中重度异位性皮炎（湿疹，适应症：成年患者中重度异位性皮炎（湿疹，atopic dermatitisatopic dermatitis，ADAD）剂型和规格：注射剂，剂型和规格：注射剂，300mg/2mL3

34、00mg/2mL用法用量：皮下注射（预充式），推荐初始剂量用法用量：皮下注射（预充式），推荐初始剂量600mg600mg，每隔周，每隔周300mg300mg；可单独用药，也可；可单独用药，也可与外用皮质类固醇联合用药。与外用皮质类固醇联合用药。作用机制：通过特异性地结合至作用机制：通过特异性地结合至IL-RIL-R亚单位，抑制炎症因子亚单位，抑制炎症因子IL-4IL-4及及IL-13IL-13的过度激活信号，的过度激活信号，阻断阻断IL-RIL-R与与IL-4IL-4、IL-13IL-13细胞因子诱导的反应，包括促炎性细胞因子、趋化因子、及细胞因子诱导的反应，包括促炎性细胞因子、趋化因子、及I

35、gEIgE的释放。（的释放。（IL-4/IL-13IL-4/IL-13是是2 2种炎症因子，通常认为是种炎症因子，通常认为是ADAD持续内在炎症的关键因素）持续内在炎症的关键因素）处方组成：单剂量的处方组成：单剂量的DupixentDupixent中，含活性成分中，含活性成分Dupilumab 300mgDupilumab 300mg；含非活性成分盐酸；含非活性成分盐酸L-L-精精氨酸氨酸10.5 mg10.5 mg、L-L-组氨酸组氨酸6.2 mg6.2 mg、吐温、吐温80 4 mg80 4 mg、醋酸钠、醋酸钠2 mg2 mg、蔗糖、蔗糖100 mg100 mg、及注射、及注射用水，用水

36、，pH 5.9pH 5.9。批准信息：批准信息：DUPIXENT DUPIXENT （DupilumabDupilumab）于）于20172017年年3 3月月2828日获日获FDAFDA批准。批准。市场预测：据专家预测市场预测：据专家预测DupixentDupixent将是今年上市的最大新产品之一，有望成为将是今年上市的最大新产品之一，有望成为(chngwi)(chngwi)年销售超过年销售超过5050亿美元的超重磅药物亿美元的超重磅药物第二十页，共三十二页。FDA年上半年批准新药13.13.亨廷顿氏舞蹈病药物亨廷顿氏舞蹈病药物(yow)(yow) 氘代丁苯那嗪氘代丁苯那嗪AustedoAu

37、stedo（DeutetrabenazineDeutetrabenazine）片）片商品名：Austedo，通用名：DeutetrabenazineCAS：1392826-25-3物性：氘代丁苯那嗪（6个氢原子被氘原子代替），白色至淡黄色结晶性粉末，微溶于水，可溶于乙醇。原研：Teva，代号：SD-809批准日期：2017年4月3日适应症：亨廷顿舞蹈症（Chorea associated with Huntingtons disease）剂型和规格：片剂，6mg、9mg、12mg用法用量：食物同服，整片吞服，推荐起始剂量6mg/d，每隔一周可增加6mg，剂量12mg/d以上时，分两次服用，最大

38、剂量48mg/d。作用机制：确切机理未明确，神经递质以囊泡的形式贮存在神经元中，某些神经递质的贮存，则是由囊泡单胺转运体所控制(kngzh)的，Austedo是一种靶向囊泡单胺转运体2（vesicular monoamine transporter 2，VMAT-2）抑制剂，消耗机体单胺的储存，减少单胺对突触小泡的摄取。处方组成：Austedo的活性成分为Deutetrabenazine；非活性成分包括氨水、氧化铁黑、正丁醇、BHA、BHT、硬脂酸镁、甘露醇、微晶纤维素、PEG、PEO、吐温80、丙二醇等。临床研究包括NCT01897896、NCT02198794、NCT02195700等。A

39、ustedo最初是由Auspex开发，2015年3月，其三期临床数据发表的4个月后，TeVa耗资32亿美元收购Auspex。Austedo是第二个用于亨廷顿舞蹈症的药物（第一个丁苯那嗪，Tetrabenazine，商品名Xenazine）。也是FDA批准的全球首个氘代药物，氘代可以使药物在患者体内的代谢更为缓慢，药物的半衰期延长。采用这种方式，用较低剂量即可获得更大的疗效。此前FDA授予孤儿药资格，也曾因对受试者中发现的某些代谢物存有疑虑而拒绝批准这款药物，其市场独占7年（ODE）。主要专利包括EP2326643、NZ591615、CN102186848等。除了亨廷顿舞蹈症的应用外，Teva还

40、致力于推动这款药物在图雷特氏病（Tourettes disease，I期）、迟发性运动障碍（Tardive dyskinesia，III期）等疾病领域的应用，EvaluatePharma已将这款药物列为潜在的重磅级药物。有预测显示，2021年，Austedo市场可达700M USD。第二十一页，共三十二页。FDA年上半年批准新药14.14.运动障碍药物运动障碍药物(yow)(yow)缬苯那嗪缬苯那嗪IngrezzaIngrezza（ValbenazineValbenazine）胶囊）胶囊商品名：Ingrezza通用名：ValbenazineCAS：1025504-45-3、未知（ditosyl

41、ate salt）物性：未知原研：Neurocrine Biosciences Inc代号：NBI-98854、MT-5199批准日期：2017年4月11日适应症：成年患者的迟发性运动障碍（Tardive dyskinesia，TD）剂型和规格：胶囊，40mg用法用量：口服，初始剂量40mg/d，一周后推荐剂量80mg/d。作用机制：囊泡单胺转运蛋白2（vesicular monoamine transporter 2，VMAT-2）抑制剂，能减少多巴胺的分泌量，避免(bmin)多巴胺信号通路紊乱。具体机理未明确。处方组成：Ingrezza的活性成分为Valbenazine tosylate；

42、非活性成分包括甘露醇、部分预胶化淀粉、煅制二氧化硅、及硬脂酸镁。第二十二页，共三十二页。FDA年上半年批准新药15.15.白血病药物白血病药物(yow)(yow)米哚妥林米哚妥林RydaptRydapt（ MidostaurinMidostaurin）胶囊）胶囊商品名：Rydapt通用名：MidostaurinCAS：120685-11-2物性：M.p. 23547原研：Novartis代号：CGP-41251、PKC-412批准日期：2017年4月28日审评：优先审评，优先审评资格、突破性药物资格、孤儿药资格。适应症：化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML，Acute Mye

43、loid Leukemia）、系统性肥大细胞增多症（ASM，25mg Aggressive Systemic Mastocytosis）及其伴随的血液学肿瘤(zhngli)（SM-AHN，Systemic Mastocytosis with Associated Hematological Neoplasm）或肥大细胞白血病（MCL，Mast Cell Leukemia）。剂型和规格：胶囊，25mg用法用量：口服，食物同服，AML推荐用量50mg，2次/d；ASM及其伴随疾病推荐剂量100mg，2次/d。作用机制：多种受体酪氨酸激酶抑制剂（Inhibits multiple receptor

44、tyrosine kinases），可抑制多种调控细胞生长的关键激酶，包括FLT3突变体激酶（ITD和TKD），肥大细胞中的KIT信号等。处方组成：Rydapt活性成分为Midostaurin，非活性成分包括聚氧乙烯(40)氢化蓖麻油、明胶、PEG400、甘油85%、无水乙醇、玉米油单双甘油三酯、二氧化钛、维生素E等。第二十三页，共三十二页。FDA年上半年批准新药16.16.骨质疏松骨质疏松(sh sn)(sh sn)药物药物TymlosTymlos（AbaloparatideAbaloparatide）注射剂）注射剂商品名：Tymlos通用名：AbaloparatideCAS：247062-

45、33-5物性：模拟人甲状旁腺激素相关肽hPTH（1-34），含34个氨基酸，3961Da。原研：Radius Health Inc代号：BIM-44058、BA-058、ITM-058批准日期：2017年4月28日审评：标准审评适应症：骨质疏松症，适用于处于骨折风险或对其它(qt)治疗药物无效的绝经后妇女。剂型和规格：注射剂，注射剂，3.12mg/1.56ml3.12mg/1.56ml（2mg/ml2mg/ml）用法用量：皮下注射，注射笔含30个剂量，每次剂量80mcg，每天在相同时间给药一次。作用机制：PTH1受体激动剂，与甲状旁腺受体1结合，调节代谢，促进骨骼形成。在老鼠和猴子试验中，能增

46、加骨密度、骨矿物质含量、及骨强度。处方组成：Tymlos中每ml含活性成分Abaloparatide 2000mcg，非活性成分苯酚5mg、三水乙酸钠5.08mg、乙酸6.38m及注射用水。第二十四页，共三十二页。FDA年上半年批准新药17.NSCLC17.NSCLC药物药物(yow)(yow)布吉他滨布吉他滨AlunbrigAlunbrig（ Brigatinib Brigatinib ）片）片商品名：商品名：AlunbrigAlunbrig通用名：通用名：BrigatinibBrigatinibCASCAS：1350848-43-91350848-43-9物性：白色至灰褐色固体物性：白色至

47、灰褐色固体原研：原研：Ariad PharmAriad Pharm代号：代号：AP-26113AP-26113批准日期：批准日期：20172017年年4 4月月2828日日审评：优先审评，突破性疗法资格、优先审评资格、孤儿药资格。审评：优先审评，突破性疗法资格、优先审评资格、孤儿药资格。适应症：转移性间变性淋巴瘤激酶（适应症：转移性间变性淋巴瘤激酶（ALKALK，anaplastic lymphoma kinaseanaplastic lymphoma kinase）阳性非小细胞肺癌（）阳性非小细胞肺癌（NSCLCNSCLC，non-small cell lung cancernon-smal

48、l cell lung cancer）。适用于经克唑替尼治疗疾病出现进展或对其不耐受的患者。）。适用于经克唑替尼治疗疾病出现进展或对其不耐受的患者。剂型和规格：剂型和规格：片剂，片剂，30mg30mg、90mg90mg用法用量：口服，推荐用法用量：口服，推荐(tujin)(tujin)剂量前剂量前7 7天天90mg/d90mg/d，7 7天后可增至天后可增至180mg/d180mg/d。作用机制：第二代作用机制：第二代ALKALK抑制剂，研究显示它是一种强效抑制剂，研究显示它是一种强效ALKALK（间变性淋巴瘤激酶）和（间变性淋巴瘤激酶）和EGFREGFR（表皮生长因子受（表皮生长因子受体）的

49、双重抑制剂，包括体）的双重抑制剂，包括ALK L1196MALK L1196M和和EGFR T790MEGFR T790M突变体。突变体。ALKALK基因编码作用基因编码作用ALKALK受体酪氨酸激酶，受体酪氨酸激酶，ALKALK突变，酪氨酸激酶活性增高，细胞增殖和生存增加，产生肿瘤。突变，酪氨酸激酶活性增高，细胞增殖和生存增加，产生肿瘤。处方组成：处方组成：AlunbrigAlunbrig活性成分为活性成分为BrigatinibBrigatinib，非活性成分包括乳糖一水合物、微晶纤维素、羧甲基淀粉钠、硬，非活性成分包括乳糖一水合物、微晶纤维素、羧甲基淀粉钠、硬脂酸镁等。脂酸镁等。第二十五页

50、，共三十二页。FDA年上半年批准新药1818、依达拉奉、依达拉奉RadicavaRadicava（ Edaravone Edaravone）注射液）注射液商品名：Radicava通用名：依达拉奉（Edaravone，）CAS：89-25-8物性：吡唑啉酮类化合物，白色结晶性粉末，熔点129.7。易溶于醋酸、甲醇、乙醇，微溶于水、乙醚。原研：Mitsubishi Tanabe代号：TW-001批准日期：FDA2017年5月5日, 20152015年首次被日本和韩国批准治疗年首次被日本和韩国批准治疗ALSALS审评：标准审评，孤儿药资格。适应症：延缓肌萎缩性侧索硬化症（ALS，Amyotrophi

51、c Lateral Sclerosis）剂型和规格：注射剂，30mg/100ml（0.3mg/ml）用法用量：静脉滴射，推荐剂量60mg，滴注时间应超过60min。作用机制：具体作用机制未知。氧化应激是ALS发作和进展的很可能的因素，依达拉奉是一种自由基清除剂，可以(ky)减轻氧化应激效应。处方组成：单剂量的Radicava含活性成分依达拉奉（Edaravone）30mg，非活性成分包括L-半胱氨酸盐酸盐水合物10mg、亚硫酸氢钠20mg、及适量的等渗调节剂氯化钠、pH调节剂磷酸、氢氧化钠调pH4.0。第二十六页，共三十二页。FDA年上半年批准新药1919、膀胱癌治疗、膀胱癌治疗(zhlio)

52、(zhlio)药物药物ImfinziImfinzi（durvalumabdurvalumab）注射液）注射液IMFINZI (durvalumab)IMFINZI (durvalumab)注射液，为静脉使用注射液，为静脉使用 。批准日期:2017年5月1日;公司:AstraZeneca治疗为:尿路上皮癌适应证和用途：适应证和用途：IMFINZIIMFINZI是一种程序死亡配体1 (PD-L1)阻断抗体适用为有患者的治疗: 局部地晚期或转移尿路上皮癌患者: 在含铂化疗期间或后有疾病进展。 用含铂化疗含铂化疗新辅助或辅助治疗期间或后12个月内有疾病进展. 这个适应证是在加速批准下批准根据肿瘤反应率

53、和反应时间. 继续批准这个适应证可能取决于确证在验证性试验中临床获益的描述。剂量剂量(jling)(jling)和给药方法：和给药方法： 每2周历时60分钟作为静脉输注给予10 mg/kg。 静脉输注前稀释。剂型和规格剂型和规格 注射液:500 mg/10mL (50 mg/mL)溶液在一次性-剂量小瓶。 注射液:120 mg/2.4mL (50 mg/mL)溶液在一次性-剂量小瓶。 Durvalumab Durvalumab是一种人免疫球蛋白G1 kappa (IgG1)单克隆抗体阻断程序细胞死亡配体1 (PD-L1)与PD-1和CD80 (B7.1)分子的相互作用。CAS.NO. 1428

54、935-60-7 1428935-60-7DurvalumabDurvalumab是在中国仓鼠卵巢(CHO)细胞的细胞悬浮培养中通过重组DNA技术生产。IMFINZIIMFINZI(durvalumabdurvalumab)注射液为静脉使用是一种无菌，无防腐剂，清晰至乳癌色，无色至略微黄色溶液，无可见的颗粒，每个IMFINZIIMFINZI500 mg小瓶在10 mL 溶液中含500 mg的durvalumabdurvalumab. 。每mL含durvalumabdurvalumab，50 mg，L-组氨酸(2 mg)，L-组氨酸盐酸一水合物(2.7 mg)，,-海藻糖二水合物(104 mg)

55、，聚山梨酯80 (0.2 mg)，和注射用水，USP.每个120 mg小瓶在2.4 mL中IMFINZIIMFINZI含120 mg的durvalumabdurvalumab溶液。每mL含durvalumabdurvalumab，50 mg，L-组氨酸(2 mg)，L-组氨酸盐酸一水(2.7 mg)，,-海藻糖二水合物(104 mg)，聚山梨酯 80 (0.2 mg)，和注射用水，USP。第二十七页，共三十二页。FDA年上半年批准新药2020、单抗、单抗Kevzara(sarilumab)Kevzara(sarilumab)注射液注射液全球首个抗IL-6抗炎药sarilumabsariluma

56、b（商品名KevzaraKevzara由赛诺菲/与再生元合作开发）被美国FDA批准用于治疗成人中度至重度活动性类风湿性关节炎2017年2月3日，美国FDA批准上市。sarilumabsarilumab（REGN88/SAR15319REGN88/SAR15319）是首个直接靶向首个直接靶向IL-6受体复合物亚基（IL-6R ）的全人源化单克隆抗体(kngt)，能够特异性结合可溶性的和膜结合型的IL-6受体，抑制通过这些受体介导的细胞信号传导。IL-6在类风湿性关节炎（RA）患者血清和滑液（synovial fluid）中是含量最丰富的一种细胞因子，其水平与疾病活动度和关节破坏密切相关。sari

57、lumab由Regeneron公司利用其专有的Veloclmmune抗体技术开发，该抗体能够阻断IL-6与其受体的结合，中断细胞因子介导的炎症信号级联。KevzaraKevzara的推荐剂量：为的推荐剂量：为200mg200mg，每，每2 2周进行一次皮下注射；在特定情况下，该周进行一次皮下注射；在特定情况下，该剂量可由剂量可由200mg200mg降低至降低至150mg150mg，以助管理特定的实验室异常（中性粒细胞减少，以助管理特定的实验室异常（中性粒细胞减少症、血小板减少症、肝酶升高）。症、血小板减少症、肝酶升高）。包装规格150mg/1.14mL150mg/1.14mL或或200mg/1

58、.14mL200mg/1.14mL强度溶液提供，这种溶液是强度溶液提供，这种溶液是2-count2-count包装包装中的单剂量预充式注射器。中的单剂量预充式注射器。第二十八页，共三十二页。FDA年上半年批准新药2121、德拉沙星、德拉沙星BaxdelaBaxdela（delafloxacindelafloxacin）片）片商品名：Baxdela通用名：DelafloxacinCAS：189279-58-1、352458-37-8（delafloxacin meglumine）物性：半衰期约4.5h。其余未知。原研：Melinta代号：ABT-492、RX-301、RX-3341、WQ-303

59、4批准日期(rq)：2017年6月19日审评：优先审评适应症：广谱细菌感染引起的急性皮肤和皮肤组织感染（ABSSSI，Acute bacterial skin and skin structure infections），感染细菌包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）。剂型和规格：片剂，450mg；粉针注射剂，300mg。用法用量：片剂口服，注射剂静脉滴注，注射时长60min以上（用量详见说明书）。作用机制：氟喹诺酮类抗生素，抑制细菌的DNA旋转酶，阻碍DNA的正常复制、转录、转运与重组，从而产生快速杀菌作用。并具有阴离子特性，使其在酸性环境起作用。处方组成：单剂量的注射剂中含活性成分Del

60、afloxacin 300mg（相当于433mgdelafloxacinmeglumine），非活性成分包括依地酸二钠3.4mg、葡甲胺59mg，磺丁基-环糊精2400mg。单剂量的片剂中含活性成分Delafloxacin 450mg（相当于649mg delafloxacin meglumine），非活性成分包括无水枸橼酸5.5mg、交联聚维酮109mg、硬脂酸镁10mg、微晶纤维素417mg、聚维酮34mg、碳酸氢钠140mg、磷酸二氢钠一水合物5.5mg。第二十九页，共三十二页。FDA年上半年批准新药2222、贝曲沙班、贝曲沙班BevyxxaBevyxxa（BetrixabanBetri

61、xaban）胶囊）胶囊(jio (jio nn)nn)商品名：Bevyxxa通用名：Betrixaban（贝曲沙班）CAS：330942-05-7、936539-80-9（马来酸盐）原研：Portola Pharma代号：MK-4448、PRT-021、PRT-054021批准日期：2017年6月23日审评：优先审评适应症：抗凝血剂，用于因运动受限而导致的静脉血栓栓塞(shuns)（VTE，Venous Thromboembolism）的预防。剂型和规格：胶囊，40mg、80mg用法用量：每天相同时间与食物同服，推荐初次单次用量160mg，接着80mg/次/d，疗程3540天，详见说明书。作用

62、机制：一种口服FXa抑制剂，选择性地阻断FXa的活性部位、及一些辅助因子（如抗凝血酶III），抑制游离FXa和凝血酶原酶活性，减少凝血酶生成（TG，Thrombin Generation）。处方组成：Bevyxxa的活性成分为Betrixaban（贝曲沙班），非活性成分包括一水葡糖糖、交联羧甲基纤维素钠、硬脂酸镁等。第三十页，共三十二页。FDA年上半年批准新药2323、来那替尼、来那替尼NeratinibNeratinib片片商品名：商品名：NerlynxNerlynx，通用名：，通用名：NeratinibNeratinib化学名：化学名： (2E)-N-4-3-氯-4-(吡啶-2-基)甲氧基

63、苯基氨基-3-氰基-7-乙氧基喹啉-6-基-4-(二甲基氨基)丁-2-烯酰胺分子式：C30H29ClN6O3 分子量557.04CASCAS：698387-09-6698387-09-6物性：白色至黄色粉末，物性：白色至黄色粉末，Pka7.65Pka7.65、4.664.66，半衰期约，半衰期约15h15h。原研：原研：Puma BiotechPuma Biotech代号：代号：HKI-272HKI-272、WAY-179272WAY-179272、PB-272PB-272批准日期：批准日期：20172017年年7 7月月1717日日适应症：用于早期人类表皮生长因子受体适应症：用于早期人类表皮

64、生长因子受体2 2（HER2HER2）阳性乳腺癌的辅助治疗。）阳性乳腺癌的辅助治疗。剂型和规格：片剂，剂型和规格：片剂，40mg40mg用法用量：每天相同用法用量：每天相同(xin tn)(xin tn)时间整片吞服，每天时间整片吞服，每天1 1次，推荐剂量次，推荐剂量240mg240mg，持续一年。，持续一年。作用机制：作用机制：NerlynxNerlynx是一种激酶抑制剂，不可逆地结合表皮生长因子受体（是一种激酶抑制剂，不可逆地结合表皮生长因子受体（EGFREGFR，Epidermal Growth Epidermal Growth Factor ReceptorFactor Recept

65、or）、人类表皮生长因子受体）、人类表皮生长因子受体2 2（HER2HER2，Human Epidermal Growth Factor Human Epidermal Growth Factor Receptor 2Receptor 2）及）及HER4HER4，通过阻断一些促使细胞生长的酶起作用。，通过阻断一些促使细胞生长的酶起作用。处方组成：处方组成：NerlynxNerlynx活性成分为活性成分为NeratinibNeratinib，非活性成分包括胶体二氧化硅、甘露醇、微晶纤维素、交联聚维酮、，非活性成分包括胶体二氧化硅、甘露醇、微晶纤维素、交联聚维酮、聚维酮、硬脂酸镁等。聚维酮、硬脂酸镁等。第三十一页，共三十二页。FDA年上半年批准新药内容(nirng)总结FDA2017年上半年批准(p zhn)新药。尼拉帕尼Zejula (Niraparib, MK-4827）胶囊。CDK4/6抑制剂可将肿瘤细胞阻滞于G1期，从而起到抑制肿瘤增殖的作用。10.抗癌药物尼拉帕尼Zejula (Niraparib, MK-4827）胶囊。原研：Teva，代号：SD-809。剂型和规格：片剂，40mg第三十二页，共三十二页。FDA年上半年批准新药