药物流行病学药物经济学

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1、药 物 流 行 病 学pharmacoepidemiolgy药 物 经 济 学pharmacoeconomics.PE 2021-5-28 2 随 着 人 类 社 会 卫 生 保 健 的 需 求 日 益 增 加 ， 药 物 治 疗 费 用的 迅 速 增 长 已 经 成 为 防 碍 各 国 医 疗 事 业 的 沉 重 负 担 。 因此 ， 药 物 的 选 用 原 则 上 ， 除 高 效 和 安 全 上 ， 药 物 治 疗 的费 用 问 题 （ 经 济 因 素 ） 作 为 指 导 临 床 治 疗 决 策 和 合 理 用药 的 一 个 方 面 ， 近 年 倍 受 关 注 。 药 物 经 济 学 是

2、以 卫 生 经济 学 为 基 础 而 发 展 建 立 的 一 门 新 型 边 缘 学 科 ， 它 是 一 门将 经 济 学 原 理 和 方 法 应 用 于 评 价 临 床 药 物 治 疗 过 程 ， 并以 此 指 导 临 床 医 生 制 定 出 合 理 的 效 果 处 方 为 主 要 宗 旨 的应 用 科 学 。 可 见 ， PE研 究 可 为 临 床 合 理 用 药 、 药 品 资 源的 优 化 配 置 、 新 药 的 研 制 与 开 发 、 临 床 药 学 服 务 、 药 政管 理 和 医 疗 保 险 等 提 供 决 策 依 据 。 使 药 物 治 疗 达 到 最 好的 价 值 效 应 （

3、 mostcost-effective） 。 2021-5-28 3 （ 一 ） 药 物 经 济 学 的 概 念1 PE概 念 PE是 研 究 上 市 药 品 与 诊 疗 工 程 结 合 后所 出 现 的 一 些 经 济 学 现 象 的 一 门 新 兴 学 科 ， 归 属 于药 物 流 行 病 学 范 畴 。2 PE研 究 的 范 畴 PE最 早 是 以 疾 病 的 费 用 、 疾 病治 疗 的 费 用 一 效 果 分 析 和 费 用 一 效 益 分 析 等 评 价 方式 初 创 于 70年 代 前 后 。 “药 物 经 济 学 ”以 一 词 作 专 业术 语 见 于 80年 代 初 。 经

4、过 多 年 的 学 科 建 设 ， PE已初 步 形 成 一 套 基 本 理 论 与 分 析 方 法 ， 并 发 展 成 为 一门 新 兴 的 药 学 分 科 。 它 涉 及 的 方 面 有 ： 2021-5-28 4 （ 1） 药 物 疗 法 的 经 济 学 评 价 ； （ 2） 新 药 的 定 价 ； （ 3） 药 物 利 用 述 评 ； （ 4） 药 物 处 方 的 管 理 ； （ 5） 药 品 方 针 政 策 和 赔 偿 问 题 ； （ 6） 药 品 和 疾 病 的 经 济 学 评 价 ； （ 7） 药 品 和 疾 病 的 生 活 质 量 的 评 价 ； （ 8） 药 品 经 济 学

5、评 价 和 研 究 方 法 ； （ 9） 医 疗 标 准 的 评 定 方 法 ； （ 10） 药 品 评 价 方 法 ；（ 11） 新 药 的 药 品 经 济 学 评 价 。 2021-5-28 5 PE研 究 步 骤 PE研 究 大 多 以 “人 群 ”为 研 究 对 象 。因 此 PE评 价 在 理 论 上 应 在 随 机 分 组 的 、 安 慰 剂对 照 的 大 样 本 人 群 体 中 进 行 ， 但 此 设 计 要 求 在一 些 实 际 研 究 中 （ 如 药 物 治 疗 的 费 用 效 果 比 较） 可 能 行 不 通 。PE分析的基本方法：PE的主要分析方法都要建立在费用分析的基础

6、上，因此，常用PE分析方法均以货币金额（钱数）作为费用指标。根据不同分析方法所测得量的结果不同，主要分析方示可区分为：费用一效果分析、费用一效益分析、费用一效用分析和最低费用分析等。 2021-5-28 6 药物经济学的主要任务： 鉴别、测量和对比不同药物治疗方案 以及药物治疗方案与其它方案以及不同医疗或社会服务项目所产生的经济效果的相对比值， 为临床合理用药和防治措施科学化提供依据。药品费用及其影响因素： 广义的药品费用是指提供人们预防保健和防治疾病所需药物资源的总费用，是每个病人所需费用之和。 狭义的药品费用是指药物价格（批发价） 加批零差率后形成的药品零售价格。（病人购买药品所需的费用）

7、 2021-5-28 7 l药品价格组成及影响因素： 组成：成本、税金、利率 影响因素： 药品价格政策 市场供求关系 原材料、粮食等的价格 新药开发利用 导致药费上涨的因素 人口数量和结构改变 医疗保健需求量增加 药物治疗方案的选择 不合理用药 药物不良反应 2021-5-28 8 l药物经济学研究的目的l从全社会角度、运用药物经济学的基本理论和方法、利用药物流行病学的人群概念，通过对成本和相应效益两方面进行鉴别、测量和比较，决定出最佳的医疗服务方案，以最大限度地合理利用现有药物资源。 2021-5-28 9 l药物经济学分析的基本技术 分析类型： 费用(成本）-效果分析 费用（成本）-效用分

8、析 费用成本）-效益分析 最低限度费用分析 2021-5-28 10 1费用分析（CA）只评估投入或费用（成本）、不涉及产出或结果，如疾病的费用分析、药物的费用分析和药物不良反应的费用分析等，故CA无明显治疗学义，只能为费用控制和资源优化配置提供参考依据。 2021-5-28 11 2费用-效益分析费用效益分析（CBA）是一种费用和结果均以货币单位进行测量与评估，并据此计算和比较钱数得失净值或费用与效益比值的经注学分析方法。其中，费用包括药物治疗的直接费用（如就诊费、检查费、药费和病床费）和因病所派生的间接费用（如陪护费等）；效益是用货币金额表示某一方案初稿后所产生的最大愿望或预期结果的价值（

9、如药物使病人早日康复后所节省的费用和因恢复工作所创造的财富等)，即效益以钱数来衡量药物治疗的结果。可见，CBA可以比较费用和效益的相对高低（两者之差或比率），药物治疗是否有价值取决于所生效益是否超过所耗费用，当效益大于费用时则可认为该方案可行。因此，CBA的优点一在于它可对不同治疗方案间的效益和费用时则可认为该方案可行。因此，CBA的优点在于它可对不同治疗方案间的效益和费用的此对值进行直接比较，为在这种或多种方案要选择最佳者提供科学依据。 2021-5-28 12 3、成本-效果分析(cost-effectiveness analysis, CEA)是药物经济学结合成本与效果最常用的分析方法，

10、其特点是成本用货币单位，而效果用临床医学或生物学单位。CEA是应用成本与效果的比值以表示每获得一份效果所需要的净成本。显然，这个比值越小越好。在一系列同类效果的药物治疗方案比较中，当其最终效果相同或相近时，选择一个成本效果比值最小的药物治疗方案看来是合理的。 2021-5-28 13 是一种结果以某一特定的临床治疗目的（如症状缓解、疾病治愈或延长生命的时间等）为衡量指标，并据此计算和比较其费用与效果比率或每单位所需费用的经济学分析方法，其目的在于选择达到某一治疗效果时所需费用的低的治疗方案。如有人比较评价了高血压病人每延长1年生命选用不同降压药时，所需费用的相对大小依序为：普萘洛乐10900美

11、元，氢氯噻嗪16400美元，硝苯地平31600美元，派唑嗪61900美元，卡托普利72100美元。据此可见普洛尔的费用效果最好。 2021-5-28 14 成本-效果分析： 目的：通过分析寻找达到某一治疗效果时 费用最低的治疗方案。 特点：治疗效果不用货币来表示，而采用 临床指标。 费用-效果分析注重防治措施的社会效果， 最佳费用-效果方案并不意味着是费用最低 的方案。 2021-5-28 15 额外费用与额外效果比值法： 在确立费用-效果比值的基础上，如果给予一额外的费用，观察是否会产生额外的效果。在对A和B两种方案进行比较时，可能存在两种情况： 1）A花费比B少，但所取得的效果也较少。 2

12、）A花费比B大，但所取得的效果也较多。 在这种情况下，若两种均可接受，往往结合额外费用与额外效果比值，对方案进行优选， 一般额外费用与额外效果比值越低， 则表明产生一份额外效果所需要的追加费用较低，该方案实际意义越大。 2021-5-28 16 表1两种不同的治疗方案的成本与效果方案A成本方案A效果高于B方案 低于B方案高于B方案X1 X2低于B方案X3 X4对表中的X2和X3的情况，决策者很容易分别判别是选择B方案和A方案；对于X1和X4则需要另行考虑，最简单的就是计算并比较其成本效果比。如单位成本的效果越大方案越好或单位效果的成本越小方案越好。 2021-5-28 17 3种治疗急性单核细

13、胞白血病化疗方案的成本效果分析83例 均 为 1993年 2000年 经 临 床 骨 髓 细 胞 学 确 诊 为 急 性单 核 细 胞 白 血 病的 住 院 患 者 ， 其 中 男 性 43例 ， 女 性 40例 ， 年 龄 15a 73a。 随 机 分 为 3组 ： HAE方 案 组 30例 ； DAE方 案 组 30例 ； MAE方 案 组 23例 三 尖 杉 酯 碱 （ HHT） 3mg/d， 共 7d； 阿 糖 胞 苷 （ Ara c） 200mg/d， 共 7d； 足 叶 乙 苷 （ VP 16） 100mg/d， 共 5d。 DAE方 案 组 ： 柔 红 霉 素 （ DNR） 40

14、mg/d， 共 3d； Ara c 200mg/d， 共 7d； 威 猛 26（ VM 26） 100mg/d， 共 5d。 MAE方 案 组 ： 米 托 蒽 醌 （ MIT） 10mg/d， 共 3d； Ara c 200mg/d， 共 7d； VM 26 100mg/d， 共 5d。 上 述 药 物 除 DNR静 脉 注 射 外 ， 其 余 药 物 分 别 加 入 5 葡 萄 糖 注 射 液 250ml中 静 脉 滴 注 。 各 组 病 例 完 成 2个 疗 程 后 ， 判 断 其 疗 效 。 2021-5-28 18 2 1 成 本 确 定 成 本 是 指 所 关 注 的 某 一 特 定

15、 方 案 或 药 物 治 疗 所 消 耗 的 资 源 价 值 ， 用 货 币 单 位 表 示。 本 文 为 使 分 析 结 果 具 有 一 定 的 参 考 价 值 ， 所 有 费 用 均 按 2000年 5月 价 格 计 算 。 同 时 ， 去 除 各 种 不 确 定 因 素 ， 提 出 以 下 成 本 概 念 。 药 品 成 本 （ C药 ） ： 指 各 化 疗 方 案 满 足 2个 观 察 疗 程 药 品 的 总 费 用 。 计 算 得 ： HAE组 =1 400. 40元 ； DAE组 = 6 067. 20元 ； MAE组 =8 058. 00元 。 检 查 成 本 （ C检 ） ：

16、每 例 患 者 均 于 化 疗 前 、 后 进 行 骨 髓 象 、 外 周 血 象 、 生 化 全 项 及 肝 、 肾 功 能 检 查 。 2个 疗 程 的 检 查 费 用 经 计 算 得 ： HAE组 =DAE组 =MAE组 =1 792. 24元 。 2021-5-28 19 给 药 成 本 （ C给 ） ： 指 静 脉 滴 注 、 静 脉 注 射 的 材 料 费 及 注 射 费 用 。 计 算 得 ： HAE组 =MAE组 =133. 28元 ； DAE组 =147. 56元 。 时 间 成 本 （ C时 ） ： 指 在 整 个 化 疗 期 间 的 社 会 劳 动 值 费 用 。 据 国

17、 家 统 计 局 公 报 4， 2000年 我 国 城 镇 职 工 年 均 收 入 为 6 280. 00元 ， 人 均 日 收 入 为 17. 20元 ， 经 计 算 ： HAE组 =DAE组 =MAE组 =240. 80 床 位 成 本 （ C床 ） ： 指 患 者 住 院 化 疗 期 间 所 需 床 位 费 用 。 计 算 得 ： HAE组 =DAE组 =MAE组 =308. 00元 总 成 本 （ C总 ） ： C总 =C药 C检 C给 C时 C床 。 HAE组 =3 874 72元 ； DAE组 =8 555 80元 ； MAE组 = 10 532 32元 。 2021-5-28 2

18、0 2021-5-28 21 成 本 效 果 分 析 成 本 效 果 分 析 的 目 的 是 平 衡 成 本 与 效 果 ， 在 二 者 之 间 寻 找 一 个 最 佳 点 。 成 本 效 果 比 （ C/E） 是 用 单 位 效 果 所 花 费 的 成 本 来 表 示 。 在 对 不 同 方 案 的 比 较 分 析 时 ， 有 些 方 案 花 费 成 本 多 ， 但 效 果 也 很 好 。 但 增 加 效 果 则 需 增 加 患 者 的 支 出 ， 这 时 就 需 要 考 虑 每 增 加 一 个 效 果 单 位 所 花 费 的 成 本 ， 即 增 长 的 成 本 效 果 比 （ C/ E）

19、， 它 代 表 一 个 方 案 的 成 本 效 果 与 另 一 个 方 案 比 较 而 得 的 结 果 。 3种 治 疗 方 案 比 较 结 果 详 见 表 2 2021-5-28 22 增量成本或额外效果分析 即在某种治疗方案的基础上加上另一种治疗方案所增加的成本和产生的额外效果进行的成本效果分析。在很多情况下，如不采用增量成本效果分析或考虑空白方案就进行决策，有时会产生严重的误导。 2021-5-28 23 C E = 8555.80-3874.72 80-50 =156.04 2021-5-28 24 3种 化 疗 方 案 的 不 良 反 应 比 较 结 果 2021-5-28 25 由

20、 表 2的 成 本 效 果 比 看 ， HAE方 案 是 3种 治 疗 急 性 M5 方 案 中 较 经 济 的 化 疗 方 案 。 但 成 本 效 果 分 析 的 最 佳 治 疗 方 案 不 一 定 是 费 用 最 低 的 ， 而 应 是 费 用 最 合 理 、 疗 效 最 好 、 安 全 性 最 佳 的 方 案 。 HAE方 案 虽 然 费 用 最 低 ， 但 其 疗 效 也 最 低 ， 与 其 它 两 种 化 疗 方 案 比 ， 有 显 著 性 差 异 （ P0 05） 。 MAE方 案 的 有 效 率 最 高 ， 但 治 疗 成 本 也 最 高 ， 而 且 其 对 骨 髓 抑 制 的

21、副 作 用 也 最 为 明 显 ， 本 组 23例 患 者 中 全 部 出 现 骨 髓 抑 制 ， 与 另 外 两 种 方 案 相 比 ， P0 05） 的 前 提 下 ， 在 HAE组 的 基 础 上 要 多 获 得 1个 效 果 单 位 ， DAE组 需 花 费 156 .04元 ， 比 MAE组 方 案 略 低 ， 而 且 因 药 物 不 良 反 应 所 产 生 的 消 极 健 康 效 果 也 较 MAE组 低 ， 这 有 助 于 提 高 患 者 的 生 存 质 量 ， 增 强 患 者 的 生 活 信 心 。因 此 ， 通 过 药 物 经 济 学 中 的 成 本 效 果 分 析 认 为

22、， DAE组 为 最 合 理 方 案 2021-5-28 27 l费用-效用分析： 此分析中的效果与质量密切相关，注意到病人对生活质量的要求。 例如， 某种疗法可使癌症患者的寿命延长一年，费用-效果分析关心的是延长一年所需的费用， 而费用-效用分析所关心的是延长的这一年的生活质量。 此分析方法中最困难的就是生活质量的测量。目前常用的生活质量的指标是质量调整生命年限（quality-adjusted years of life，QALYS）。质量调整是人们通过自己的价值观念给生命标值，一般让评价人在一个标尺上标出不同健康状态下生命年限的位置，此标尺一般为一个长度单位， 零点表示死亡，1点表示最理

23、想的健康状态， 有时觉得健康状况比死亡还要坏， 则给予负值。 2021-5-28 28最理想的健康状况最不理想健康状况 2021-5-28 29 2021-5-28 30 2021-5-28 31 方案1病人康复并健康地生存一定年限（概率为P）若治疗无效病人立即死亡（概率为1-P）方案2不可能治愈，但病人能百分百地保证在某种状态下（如残疾，定义为M状态）生存若干年 2021-5-28 32健康地生存X年后立即死亡在某种状态下（如M状态）生存Y年后死亡 2021-5-28 33 2021-5-28 34 2021-5-28 35 2021-5-28 36 2021-5-28 37 2021-5-

24、28 38 2021-5-28 39 方 法 评 价 成 本 -效 益 分 析 最 小 成 本 分 析 成 本 效 果 分 析 成 本 效 用 分 析成 本 单 位 货 币 单 位 （ 元 ） 货 币 单 位 （ 元 ） 货 币 单 位 （ 元 ） 货 币 单 位 （ 元 ）结 果 单 位 货 币 单 位 （ 元 ） 无 临 床 生 物 指 标 生 命 质 量 效 用 值评 价 方 法 1. 净 效 益 法 2. 费 效 比法 3. 投 资 回 报 率 法 以 结 果 相 同 作 为 前 提 ，比 较 各 方 案 成 本 差 异 成 本 效 果 比 ， 增 量 成 本 或 额外 效 果 分 析

25、 生 命 质 量 效 用 测 量 值 和 成 本比 较优 点 适 用 于 单 个 或 多 个 治 疗 方 案 的 评 估 问 题 简 化 指 标 相 对 容 易 获 得 ， 具 有 直观 性 并 容 易 定 性 和 定 量 。 合 并 了 医 疗 或 药 疗 获 得 的 健康 效 果 中 的 数 量 和 质 量 ， 适用 于 单 个 或 多 个 治 疗 方 案 的评 估缺 点 隐 性 结 果 结 果 难 以 用 货币 形 式 确 定 检 验 或 证 明 获 得 的 结 果相 同 不 容 易 未 涉 及 病 人 的 满 意 度 和 偏 好 ，或 者 说 是 生 命 质 量 的 内 容 结 果 难 以 准 确 测 量应 用 在 宏 观 分 析 和 决 策 时 较为 常 用 使 用 受 限 临 床 应 用 最 为 广 泛 慢 性 病 的 评 价 药 物 经 济 学 不 同 研 究 方 法 比 较 2021-5-28 40 2021-5-28 41 2021-5-28 42 2021-5-28 43 2021-5-28 44 2021-5-28 45 2021-5-28 46 5最低费用分析最低费用分析（CMA）是CBA的特例，是指当两种或多种方案效益相等时从中选出费用最低方案的一种分析方法。