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1、自身免疫性疾病药物行业投资潜力及发展前景分析报告通过提高注册、质量、节能、环保、安全生产等标准，严格市场准入，形成市场倒逼机制，促进企业重组和落后企业退出。支持企业强强联合，培育具有国际竞争力的大型企业。推动大型医药企业整合中小型创新创业企业，促进新产品、新技术和已有产能对接。实施上市许可持有人制度试点，发展专业化委托生产业务，着力化解产能过剩。培育支持中小企业上市，促使企业规范公司治理结构，转换经营机制。鼓励社会资本发展并购基金，拓宽企业兼并重组融资渠道。全面提升基本药物质量水平，落实仿制药质量和疗效一致性评价要求，完成国家基本药物口服固体制剂的一致性评价任务。完善中药质量标准体系，提升中药
2、全产业链质量控制水平，提高产品质量均一性和可控性。实施国家医疗器械标准提高行动计划，开展与国际标准对标，制定在用医疗器械检验技术要求，推动企业改进产品设计、制造工艺和质量控制，提升医疗设备的稳定性和可靠性。加强药用辅料和直接接触药品的包装材料和容器的标准体系建设，增加国家标准收载品种，鼓励企业提高规范生产能力，提升质量控制水平。推动企业建立完善测量管理体系，促进提质增效。一、 推动绿色改造升级（一）提升行业清洁生产水平严格强制性清洁生产审核，鼓励自愿性清洁生产审核。引导企业转变以污染物末端治理为主的管理理念，制定整体污染控制策略，研发和应用全过程控污减排技术，采用循环型生产方式，淘汰落后工艺，
3、规范生产和精细操作，减少污染物生成，提高资源综合利用水平。（二）建设绿色工厂和绿色园区以厂房集约化、生产洁净化、废物资源化、能源低碳化为目标，打造一批低排放绿色工厂。积极试点医药工业园区清洁生产，建设高标准园区，实现上下游配套、公用系统共享、资源综合利用和污染物集中治理，在控制挥发性有机物（VOCs）排放和治理废水等方面持续稳定达到国家、地方标准或控制要求。（三）提升全行业环境、职业健康和安全（EHS）管理水平制订制药行业EHS标准和指南，指导企业建立EHS管理体系，改进和提升EHS相关硬件和软件，最大限度减少环境污染、安全事故和职业病发生，培育履行社会责任、以人为本、可持续发展的企业文化。引
4、导企业开展供应商EHS审计，打造绿色供应链。二、 加强研发支撑支持建设临床前药效评价平台，规范药品医疗器械临床试验基地（GCP基地）的建设和管理，优化国家级科技创新基地布局，统筹国家临床医学研究中心建设，提高临床研究质量，满足新产品开发和药品、医疗器械上市后质量评价的需要，促进科技成果转化应用。支持创业孵化、开放实验室等小企业服务平台建设，支撑研发型小企业发展。加强医药研发公共数据和资源平台建设，提高开放共享水平和专业化服务能力。发挥金融创新对技术创新的助推作用，引导社会资本设立医药领域创业投资基金、股权投资基金，支持早期研发项目实施和创新型企业成长。三、 推进重点领域发展把握产业技术进步方向
5、，瞄准市场重大需求，大力发展生物药、化学药新品种、优质中药、高性能医疗器械、新型辅料包材和制药设备，加快各领域新技术的开发和应用，促进产品、技术、质量升级。（一）生物药重点开发针对肿瘤、免疫系统疾病、心血管疾病和感染性疾病的抗体药物，如治疗高胆固醇血症的PCSK9抑制剂、肿瘤免疫治疗药物PD-1/PD-L1、治疗骨质疏松的RANKL等临床价值突出的新药。加快抗体偶联药物、双功能抗体、抗体融合蛋白等新型抗体的研发。推动临床需求量大的生物类似药大品种产业化，重点是针对TNF-、CD20、VEGF、Her2、EGFR等靶点的产品，提高患者用药可及性。重点针对糖尿病、病毒感染、肿瘤等疾病，开发免疫原性
6、低、稳定性好、靶向性强、长效、生物利用度高的新产品。根据我国糖尿病治疗需求，提升长效胰岛素、预混胰岛素产业化水平，加快开发胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物等新品种。推动具有重大需求的重组人白蛋白、基因重组凝血因子等产品的产业化。建立与国际接轨的质量控制体系，积极开拓国际市场。重点开发针对高致病性流感、疟疾、登革热、结核、艾滋病、埃博拉、寨卡、中东呼吸综合征等重大传染病的疫苗，提高疫苗的应急研发和产业化能力。加快十三价肺炎结合疫苗、宫颈癌疫苗、呼吸道合胞病毒疫苗等临床急需产品的开发及产业化。发展针对肿瘤、免疫系统疾病、感染性疾病的治疗性疫苗以及疫苗新型佐剂和新型细胞基质。发展多联多价疫苗、
7、基因工程疫苗、病毒载体疫苗、核酸疫苗等新型疫苗，实现部分免疫规划疫苗的升级换代。重点发展RNA干扰药物、基因治疗药物以及干细胞和免疫细胞等细胞治疗产品，包括CAR-T等细胞治疗产品。重点发展大规模、高表达抗体生产技术，抗体偶联药物、双功能抗体等新型抗体制备技术，重组蛋白质长效制剂技术，基于细胞基质的大规模流感疫苗高产技术，细胞治疗产品制备技术，重组人白蛋白的大规模表达和纯化技术，极微量杂质的分析检测技术。针对重点发展产品，建立与国际先进水平接轨的质量控制技术。提高无血清无蛋白培养基、蛋白质分离纯化介质、稳定剂和保护剂等生产用重要原辅材料的生产水平。（二）化学药紧跟国际医药技术发展趋势，开展重大
8、疾病新药的研发，重点发展针对恶性肿瘤、心脑血管疾病、糖尿病、精神性疾病、神经退行性疾病、自身免疫性疾病、耐药菌感染、病毒感染等疾病的创新药物，特别是采用新靶点、新作用机制的新药。根据疾病细分和精准医疗的趋势，发展针对我国特定疾病亚群的新药、新复方制剂、诊断伴随产品。加快临床急需、新专利到期药物的仿制药开发，提高患者用药可及性。提高仿制药质量水平，重点结合仿制药质量和疗效一致性评价提高口服固体制剂生产技术和质量控制水平。重点发展脂质体、脂微球、纳米制剂等新型注射给药系统，口服速释、缓控释、多颗粒系统等口服调释给药系统，经皮和粘膜给药系统，儿童等特殊人群适用剂型等，推动高端制剂达到国际先进质量标准
9、。加强罕见病药、儿童用药等临床短缺药物开发，加快临床必需但副作用较大药物的换代产品开发。重点开发应用原料药晶型控制、酶法合成、手性合成、微反应连续合成、碳纤维吸附、分子蒸馏等新技术，发酵菌渣等固体废物的无害化处理和资源化利用技术，提高原料药清洁生产水平；发展高端制剂产业化技术，提高口服固体制剂工艺技术和质量控制水平。（三）中药针对心脑血管疾病、自身免疫性疾病、妇儿科疾病、消化科疾病等中医优势病种，挖掘经典名方，开发复方、有效部位及有效成分中药新药，加快推动疗效确切、临床价值高的中药创新药的研发和产业化。针对已上市品种，运用现代科学技术深挖临床价值，明确优势治疗领域，开发新的适应症。开展药品上市
10、后疗效、安全、制剂工艺和质量控制再评价，实现新药国际注册的突破。重点发展濒危稀缺药材人工繁育技术，推动麝香、沉香、冬虫夏草等产品野生变种植养殖；提升大宗道地药材标准化生产和产地加工技术，从源头提升中药质量水平。推进民族药种质资源库的建设，系统研究评价民族药的安全性和有效性，完善民族药的生产、加工、制剂等关键技术，提升产品质量，培育特色品种。重点发展中药成分规模化高效分离与制备技术，符合中药特点的缓控释、经皮和粘膜给药、物理改性和掩味等新型制剂技术，提升生产过程质量控制水平，提高检验检测技术与标准。四、 优化产业组织结构（一）推进行业重组整合通过提高注册、质量、节能、环保、安全生产等标准，严格市
11、场准入，形成市场倒逼机制，促进企业重组和落后企业退出。支持企业强强联合，培育具有国际竞争力的大型企业。推动大型医药企业整合中小型创新创业企业，促进新产品、新技术和已有产能对接。实施上市许可持有人制度试点，发展专业化委托生产业务，着力化解产能过剩。培育支持中小企业上市，促使企业规范公司治理结构，转换经营机制。鼓励社会资本发展并购基金，拓宽企业兼并重组融资渠道。（二）引导产业集聚发展根据行业发展需要，结合各地资源禀赋和环境承载能力，科学规划产业集聚区。落实京津冀协同发展、长江经济带战略，引导产业跨区域资源整合。加强产业集聚区专业化基础设施、服务平台和人力资源条件建设，研究制定符合行业特点的专项支持
12、政策，增强园区承载能力和服务能力，优化发展空间，提升发展水平。五、 医药行业面临的机遇与挑战（一）医药行业面临的机遇1、靶向药物优势明显，医生及患者肿瘤治疗理念改变癌症的治疗方法分为五大类：手术、放疗、化疗、靶向治疗以及免疫疗法。手术作为最初的癌症治疗模式，适用于一部分早中期实体瘤患者的治疗，然而却无法应用于白血病或已经多发转移的癌症。随后，放疗以及化疗带来癌症疗法的第一次变革，两种方法可以单独使用或者联合使用，为更多的癌症患者带来了可及的疗法。然而放疗和化疗会影响癌细胞附近的正常细胞，往往伴随着不可避免的副作用。靶向治疗药物能够抑制癌症特定基因、蛋白质、或有助于癌症生长或生存的微环境等，从而
13、抑制或阻断肿瘤进展。小分子靶向药物可以特异性针对癌细胞，从而减少对其它健康细胞的影响，较传统化疗药物安全性更高、副作用更少。在更多小分子靶向抗癌药物在中国获批、居民对肿瘤靶向药物的认识加深等因素的驱动下，患者及医生的肿瘤治疗理念已经从传统的化疗与放疗治疗为核心，向以小分子靶向药物治疗为核心的方向发展，从而促进肿瘤靶向药物市场的发展。2、更多抗癌创新药物将纳入医保支付，肿瘤药物可及性增加为加速中国创新药物产业的发展，国家药品监督管理局发布了一系列政策，包括临床试验审查、财务支持以及药品报销范围。新的国家医疗保险体系已经设定了动态的协商流程，更多的创新药物将有机会加入国家医保目录，国内创新药企业如
14、果能成功展示其产品的高临床价值并与政府协商，则可能会享受更多的政策优势。与传统化疗药物相比，小分子靶向药物价格较高。与其它成熟市场相比，中国患者的支付能力依然十分有限。根据国家统计局的统计，中国居民可支配收入不断提升，已2015年的21，966元增长到2019年的30，733元，未来随着中国经济的持续发展，可支配收入有望进一步提高，进而促进小分子靶向药物的渗透及市场发展。针对肿瘤靶向药的伴随诊断，可以帮助实现肿瘤的个体化治疗，提高用药效率，最终达到最佳疗效并减少治疗费用。中国的伴随诊断市场正在快速发展，随着更多的针对基因检测的测试在中国被批准，伴随诊断正变得越来越普遍。伴随诊断可获得性和可用性
15、的提高有助于提升小分子靶向药物市场规模。（二）医药行业面临的挑战2020年12月，国家医保局公布2020年国家医保目录谈判结果并发布2020年版医保目录，目录共对162种药品进行了谈判，119种谈判成功，谈判成功的药品平均降价5064%。医保新纳入及续约多个肿瘤药物，预计相关医保降价压力未来将会持续影响医药企业。六、 自身免疫抑制剂市场分析热休克蛋白（HeatShockProteins，HSPs）是生物体在应激状态（病毒感染、缺氧、DNA损伤、高温、癌细胞等）下诱导合成一组高度保守的蛋白，故又称为应激蛋白，广泛存在于真核及原核生物中。根据同源程度及分子量大小，热休克蛋白可分为HSP110、HS
16、P90、HSP70、HSP60、小分子HSP等几个家族，它们具有广泛的生物学功能，在细胞生长、发育、分化、基因转录、蛋白质合成、折叠、运输、分解、细胞骨架功能等多方面发挥重要作用。HSP90单体主要由三个保守的结构域组成：N端结构域（N-terminaldomain，NTD），能够结合ATP或与辅助分子伴侣相互作用，紧连着富含电荷的可变长度连接区域；中间结构域（Middledomain，MD），含有客户蛋白和辅助分子伴侣结合位点；C端结构域（C-terminaldomain，CTD），其二聚化结构域具有保守的五肽片段（MEEVD），能够锚定包含三角四肽重复结构域（Tetratricopepti
17、derepeatdomain，TPR）的辅助分子伴侣。NTD已成为HSP90抑制剂的主要作用靶点，通过与HSP90NTD的ATP结合位点竞争性结合，发挥HSP90活性抑制作用。截至2022年6月30日，国内外尚未有HSP90抑制剂获批，BEBT-305是全球唯一针对银屑病治疗的处于临床研究阶段HSP90抑制剂。七、 制药设备（一）高端设备重点发展缓控释、透皮吸收、粉雾剂等新型制剂工艺设备，大规模生物反应器及附属系统，蛋白质高效分离和纯化设备，柔性化无菌制剂生产线，连续化固体制剂生产设备，先进粉体工程设备，异物光学检测设备，高速智能包装生产线，适用于特殊岗位的工业机器人等。（二）装备技术提高制药
18、设备的集成化、连续化、自动化、信息化、智能化水平。发展系统化成套设备，提供整体解决方案。加强在线检测、在线监控、在位清洗消毒、高密闭和隔离等技术的应用，提高设备的自诊断、自适应和网络通信能力，改进设备的开放性和合规性。扩大应用工业以太网技术、数字信号处理技术和可编程控制器，为过程控制、优化操作、智能管理创造条件。八、 医药行业发展情况及发展趋势在老龄化加剧、社会医疗卫生支出增加和研发投入增加等因素的共同影响下，全球医药市场在过去保持着稳定增长，全球医药市场规模由2016年的11，530亿美元增长至2020年的12，988亿美元，2016年至2020年全球医药市场规模复合年增长率为30%。目前全
19、球医药市场主要由化学药和生物药两部分组成，化学药仍是全球医药市场最主要的组成部分。2020年全球化学药市场规模达到10，009亿美元，占全球医药市场规模的771%。预计到2025年，全球化学药市场将达到11，513亿美元，并于2030年达到12，194亿美元。在市场驱动力的高速增长下，中国医药市场保持增长。2017年，中国医药市场规模达到约14万亿元，并在接下来五年以27%的年复合增长率增长至2021年的16万亿元。预计未来5年内，中国医药市场将会以67%的年复合增长率于2025年达到21万亿元，并于2030年超过27万亿元。不同于全球医药市场，中国医药市场主要由三个板块构成，即化学药，生物药以及中药。其中，以小分子靶向药为未来新药开发主力的化学药仍将在近几年保持其优势地位，稳步增长。
自身免疫性疾病药物行业投资潜力及发展前景分析报告
