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1、再生障碍性贫血的治疗进展临床血液专业临床血液专业研究背景研究背景再生障碍性贫血(AA)是一种常见的骨髓造血功能衰竭症。临床主要表现为骨髓造血功能低下、全血细胞减少和贫血、出血、感染以及相关症候群。根据患者的病情、血象、骨髓象等,可分为重型再生障碍性贫血(SAA)和非重型再生障碍性贫血(NSAA)。NSAA患者选用联合免疫抑制治疗;强化免疫抑制治疗(IST)和造血干细胞移植(HSCT)则是SAA的主要治疗手段。造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血开始于20世纪70年代,最初的缓解率仅为50%左右,随着预处理方案的改进、急慢性移植物抗宿主病(gGVHD)的预防、移植方式的改变、各种移植相关并发症的防治
2、手段以及移植相关护理理念的转换,移植成功率逐步提高。急性再障的诊断标准1.临床表现：发病急，贫血重，伴感染、出血2.血象 除Hb下降快之外，还因包括以下三项重点的两项网织红细胞1%,绝对值15*109/L中性粒细胞0.5*109/L血小板10*109/L3.骨髓象多部位增生减低，三系明显减少，非造血细胞增多骨髓小粒中非造血细胞相对增多治疗免疫抑制免疫抑制免疫支持免疫支持移植移植其他其他环孢菌素环孢菌素A(CSA)Click to add textClick to add textClick to add textClick to add textClick to add text马和兔的抗胸腺
3、细胞球蛋白马和兔的抗胸腺细胞球蛋白(ATG)猪抗淋巴细胞球蛋白猪抗淋巴细胞球蛋白(ALG)免疫抑制剂治疗一一线线用用药药免疫支持ATG/ALG+CSAG-CSFEPOIL-3雄性激素 造血干细胞移植HLA相合的无关供者移植 HLA相合同胞供者骨髓移植脐血移植新展望新展望间充质干细胞移植可能是免疫抑制治疗的重要补充 实验证明,通过细胞接触或者可溶性因子途径,间充质干细胞具有剂量依赖性的抗T、B淋巴细胞以及自然杀伤细胞增殖的作用,间充质干细胞对自身免疫性疾病动物模型治疗有效,同时新近研究表明源自自身免疫性疾病患者的骨髓间充质干细胞不具有正常间充质干细胞的某些性状。但是间充质干细胞甚至可跨越种属移植
4、,并且还具有免疫抑制作用之外的组织保护、组织再生作用,而自身免疫性疾病常伴有炎症以及瘢痕增生,这就使得间充质干细胞治疗自身免疫性疾病很有前景。间充质干细胞间充质干细胞1.骨髓间充质干细胞不表达或低表达HLA-类抗原,并且缺乏共刺激分子的表达,表现出较弱的免疫原性,可逃避细胞毒T细胞和自然杀伤细胞攻击,能够长期植入,可形成稳定嵌合体,从而成为诱导特异性免疫耐受产生的基础。2.骨髓间充质干细胞可表达多种造血细胞因子,具有支持造血的功能。异基因骨髓间充质干细胞体内移植可长期存活,并改善骨髓微环境。动物实验研究结果证明骨髓间充质干细胞有促进异基因移植物植入的作用,可明显加快移植后造血的恢复。在临床上,骨髓间充质干细胞可以促进骨髓移植后中性粒细胞和血小板快速恢复;造血干细胞联合骨髓间充质干细胞移植,可以加快造血干细胞的植入,促进造血的恢复,防治急、慢性移植物抗宿主病的发生。
再生障碍性贫血治疗进展
