临床医学研究设计课件

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1、临床医学研究设计临床医学研究设计与数据分析与数据分析 科学研究医学科学研究临床医学科学研究科学研究科学是反映自然、社会、思维等客观规律的知识体系。科学研究是用科学的观点和方法，探索未知事物与规 律的认知活动。科学研究的特点:客观性、系统性、控制性和普遍性；科学研究的功能:描述现状、探索未知、解释现象、控 制和预测等功能。医学科学研究医学科学研究 是以科学的观点和方法探索医学及有关领域的未知事物与规律的认知活动。研究设计正确开展医学科学研究病因学研究发病机理研究Logistic回归分析回归分析基因连锁分析基因连锁分析 高级统计分析方法 生物技术转基因技术细胞凋亡神神经经网网络络分分析析 评价性研

2、究Cox风险模型风险模型Meta分析分析循证医学循证医学Topsis法法主成分分析主成分分析因子分析因子分析微观评价宏观评价医学科学研究基本方法医学科学研究基本方法z描述性研究法z比较性研究法z关联性研究法z综合性研究法医学科学研究的基本程序医学科学研究的基本程序z研究选题立项z研究设计z研究实施z数据整理分析z论文的撰写研究的步骤1、提出问题和确 立研究的题目2、陈述理论框架3、确认研究变量4、提出研究假设以专业和专长为依托体现创新性和价值性查阅文献确保研究的科学性构建研究的理论依据保证结果的可靠性使研究内容具体化指出预期结果把握研究方向5、确定研究样本6、制订研究计划7、研究资料的收 集整

3、理与分析8、撰写研究论文系统性和完整性确保研究顺利实施保证研究结果真实可信促进研究成果推广应用制定诊断标准保证研究结果的普遍性明确入选和排除标准生物领域研究内容z 基因工程疫苗研究1、基因工程乙型肝炎疫苗的研究2、基因工程霍乱菌苗的研究3、基因工程痢疾菌苗的研究4、基因工程血吸虫疫苗的研究z 抗体工程的研究1、肝癌导向药物的研究2、白血病的导向治疗3、基因工程抗体的研究z 基因治疗技术1、血友病的基因治疗2、恶性肿瘤的基因治疗 一、选题与立项一、选题与立项(一一)选题原则选题原则1.依专业、专长选题；2.掌握选题范围资料；3.要有科学价值，围 绕科学技术建设和科 技发展的实际需要考 虑（急需解

4、决、创造性）。前沿性前沿性（frontier）价值性价值性（valuable）唯一性唯一性（unique）创新性创新性（creativity and originality）（二）选题方法和技巧（二）选题方法和技巧z 从医学科学发展面临的问题中选题z 从前人的基础或在已有的课题中延伸z 在新事物与旧理论的矛盾中选题z 从边缘和交叉学科中选题z 从招标范围中选题z 从文献的空白中选题生物领域研究内容z 基因工程疫苗研究1、基因工程乙型肝炎疫苗的研究2、基因工程霍乱菌苗的研究3、基因工程痢疾菌苗的研究4、基因工程血吸虫疫苗的研究z 抗体工程的研究1、肝癌导向药物的研究2、白血病的导向治疗3、基因工

5、程抗体的研究z 基因治疗技术1、血友病的基因治疗2、恶性肿瘤的基因治疗生物领域研究内容z 蛋白质工程技术的研究1、蛋白质工程在药物研制的应用2、蛋白质工程在环境保护中的应用3、蛋白质的分子结构模型和药物设计4、蛋白质工程的新技术、新方法z 基因工程药物研究1、抗病毒的干扰素系列2、增强免疫力的白介素系列3、肿瘤坏死因子4、造血因子系列5、心血管病治疗系列基础医学研究题；应用医学研究题基础医学研究题；应用医学研究题1.按工作性质分类：（1）探索性研究 （2）发展性研究2.按资料性质分类：（1）调查性研究课题（前瞻性，回顾性）（2）观察性研究课题（在临床中较常见）（3）实验性研究课题（有明确的目的

6、，在人工控制条件下进行）（4）整理资料性质的课题（整理、综合已有经 验及文献信息）综述、教科书形式.（三）课题分类（三）课题分类z研究题目研究题目（research topic）是集中反应研究目的和研究方法的一个直陈式短语。选题与立项z 立立 项项 1.题目的论证 1）抓住研究题目的理论基础；2）建立科学的研究假说；3）选择研究所需的技术方法。2.申请资助 1）认真填写申请表格；2）获得同行专家的推荐。选题与立项二、研究设计二、研究设计研究设计调查设计试验设计z确定研究对象z确定研究内容z确定研究样本z确定主要的数据分析方法 z研究工作的部署z经费预算研究设计要点研究设计要点（一）调查设计 研

7、究设计框框 图图横断面横断面研究研究调查设计常常用用的的抽抽样样方方法法1.简单随机抽样2.系统随机抽样3.整群随机抽样4.分层随机抽样 5.多阶段随机抽样调调 查查设设 计计重要一环 调查研究的基本步骤及框图调查研究的基本步骤及框图统计结果和专业结论统计结果和专业结论估计并分析估计并分析混杂性偏倚混杂性偏倚制订统计制订统计分析计划分析计划预调查修改调查表预调查修改调查表防止偏倚的措施防止偏倚的措施估计样本含量估计样本含量根据研究目的规定根据研究目的规定研究指标和调查项目研究指标和调查项目根据研究目的根据研究目的明确调查范围明确调查范围总体总体确定调查表和问卷确定调查表和问卷研究设计（二）试验

8、设计试验设计要点1.基本要素2.基本原则3.常用设计方法临床试验完全随机、配对、配伍等设计数据分析 临床医学研究临床医学研究临床医学研究临床医学研究 1.寻找危险因素寻找危险因素 （预防与控制）2.生理、生化的变生理、生化的变 化化 （制定诊断标准）3.评价治疗效果评价治疗效果 （确定治疗方案和措施）病因学研究病因学研究 发病机理发病机理 研研 究究评价性研究评价性研究 临床医学研究临床医学研究是以病人为主要对象研究疾病的发生发展，寻找导致疾病的各种危险因素，探讨疾病的诊断方法和指标，观察各种疗法的疗效，考察随访效果等的一种认知活动。用科学的方法和标准来研究疾病的病因，确定疾病的诊断方法，和评

9、价治疗和防治疾病的效果。临床医学研究临床医学研究z 临床医学研究的特点临床医学研究的特点 1.以病人为主要研究对象；2.对受试对象要进行必要的处理；3.强化标准化和规范化 。临床医学研究临床医学研究z 临床医学研究的一般程序临床医学研究的一般程序 1.临床科研题目的确立；2.制定研究计划；3.研究资料的搜集、整理和统计分析；4.研究报告与成果的评价、推广应用。临床医学研究临床医学研究 处理因素、受试对象和试验效应处理因素处理因素分类区分处理因素与非处理因素 处理因素应当标准化 处理因素的数量 处理的设计 临床试验的基本要素临床试验的基本要素明确排除标准 受试对象病例来源确定诊断标准 规定纳入标

10、准 临床试验的基本要素临床试验的基本要素试验效应关联性客观性 高灵敏度 强精确性 和准确性化验指标的统一 多指标的总效应临床试验的基本要素临床试验的基本要素试验效应关联性客观性 临床试验的基本原则临床试验的基本原则安慰剂对照标准对照 同期对照交叉对照对照原则自身前后对照空白对照基本原则随机化原则重复原则整个试验的重复不同受试对象间的重复同一试验对象的重复观测 试验时应实行盲法试验时应实行盲法1.盲法的意义意义：防止各种偏倚的重要措施2.盲法的分类分类 临床试验设计中的盲法问题临床试验设计中的盲法问题单盲双盲非盲 试验时应考虑偏倚试验时应考虑偏倚1.偏倚的定义定义：由非处理因素的干扰所形成的歪曲

11、 了处理因素真实效果的一种误差。2.偏倚的分类分类 临床试验设计中的偏倚临床试验设计中的偏倚选择性偏倚测量性偏倚混杂性偏倚临床科研设计临床科研设计z临床科研设计的意义临床科研设计的意义 1.确保各组的可比性；2.有效控制误差、减少偏倚和干扰；3.确保较少的样本例数，节省人财物；4.选择适宜的统计分析方法。使研究结果准确、真实、科学！使研究结果准确、真实、科学！临床科研设计z临床科研设计的主要内容临床科研设计的主要内容 一）立题与研究目的 二）研究对象的选择 1.应有明确的诊断标准 2.界定受试对象的入选标准 3.规定受试对象的排除标准 4.样本大小（含量）的估计临床科研设计 三）研究因素的设计

12、 1.治疗试验；2.诊断试验 3.病例对照研究；4.队列研究 四）观察指标与观察方法 五）资料整理与分析方法 六）偏倚的避免与质量控制措施 1.选择偏倚 2.测量（信息）偏倚 3.混杂偏倚临床试验框图模式临床试验框图模式统计结果和专业结论统计结果和专业结论估计并分析估计并分析混杂性偏倚混杂性偏倚选择统计分析方法选择统计分析方法 按随机化原则按随机化原则分配试验对象分配试验对象防止偏倚的措施防止偏倚的措施确定样本含量确定样本含量规定纳入标规定纳入标准和排除标准准和排除标准防止选择性防止选择性偏倚的措施偏倚的措施确定适宜纳入确定适宜纳入试验的对象试验的对象得出试验结果得出试验结果总体总体试验组试验

13、组对照组对照组 治疗试验研究 题目：题目：前言前言：目的意义、文献回顾（国 内外研究现状）、学术水 平及有无推广价值。（一）研究对象（一）研究对象 1.病例选择 （1）来源（连续病例，抽样样本）（2）诊断标准：文献根据 （3）纳入、排除标准治疗试验研究 2.对照组的类型 3.随机化分组的方法 4.样本大小（依据）z（二）治疗方案与疗效判定标准（二）治疗方案与疗效判定标准 1.治疗方案、实施方法、安全措施与注意 事项（是否使用盲法，保证依从性的措施）；2.疗效与副作用观察指标与判定标准、观察时 间与方法：并说明制订标准的依据。治疗试验研究z（三）资料整理与分析（三）资料整理与分析 1.均衡性检验

14、 2.率的名称（有效率、病死率）与计算公式 3.显著性检验的统计学方法 4.可能存在的偏倚及分析方法z（四）（四）控制偏倚的措施控制偏倚的措施：如控制信息偏倚、干扰、失访等。治疗试验研究z（五）可行性五）可行性（研究基础、设备条件与经费）z（六）注意事项（六）注意事项：（此项可以不设）z（七）参考文献（七）参考文献诊断试验研究z题目：题目：z前言前言：目的意义、文献回顾（国内外研究现 状）、学术水平及有无推广价值。（一）研究对象（一）研究对象 1.来源 2.纳入、排除标准 3.样本大小诊断试验研究z（二）方法与测量二）方法与测量 1.被评价的诊断方法：（1）仪器、试剂、试验方法及质控措施 （2

15、）观察指标与判读方式：说明是否盲法 2.标准诊断方法（金标准）：试验方法、操作者、判定标准（说明文献依据）z（三）控制偏倚的措施（三）控制偏倚的措施诊断试验研究z（四）资料整理与方析（四）资料整理与方析 1.截断点的选择：方法 2.数据整理表格式样 3.评价指标（含计算公式）（1）真实性；（2）可靠性z（五）可行性（五）可行性（研究基础、设备条件与经费）z（六）注意事项六）注意事项（此项可以不设立）z（七）参考文献七）参考文献病例对照研究z题目：题目：z前言前言：目的意义，国内外研究进展，存在问题，本课题 拟解决什么问题、学术价 值与理论意义。z（一）研究对象的选择（一）研究对象的选择 1.病

16、例组的来源、选择方式、诊断标准；2.病例与对照比较的方式：成组、配比。配比的条件，病例与对照的比例；3.对照的来源、选择方式、是否多重对照。病例对照研究 4.样本大小与确定依据。z（二）研究内容与资料收集方式（二）研究内容与资料收集方式 1.調查的主要内容：研究的暴露因素及其衡量标 准，调查表制订；2.调查方式，调查中如何避免测量偏性。z（三）控制偏性的措施（三）控制偏性的措施病例对照研究z（四）资料的整理和分析四）资料的整理和分析 1.整理的方法；2.均衡性检验；3.主要的统计分析方法；如何处理混杂因素；如何评价多因素的综合作用。z（五）可行性（五）可行性（研究基础、设备条件与经费）z（六）注意事项（六）注意事项z（七）参考文献（七）参考文献设计范文设计范文病因研究设计实例病因研究设计实例 先天性心脏病病因的病例对照研究先天性心脏病病因的病例对照研究