循证医学：第五章循证医学实践中常用的统计学方法

《循证医学：第五章循证医学实践中常用的统计学方法》由会员分享，可在线阅读，更多相关《循证医学：第五章循证医学实践中常用的统计学方法（93页珍藏版）》请在装配图网上搜索。

1、 循证医学实践包括循证医学实践包括提供（创造）证据提供（创造）证据和和证据的证据的应用应用。提供证据的研究人员能。提供证据的研究人员能正确选用有关的统正确选用有关的统计方法计方法。证据的应用者能证据的应用者能认识某研究证据中所使认识某研究证据中所使用的统计方法用的统计方法，以及推断其结果的可靠性。，以及推断其结果的可靠性。统计学：关于数据收集、整理、分析、表达和解释的原理与方法统计学：关于数据收集、整理、分析、表达和解释的原理与方法医学统计学医学统计学:：统计学在生物医学科学研究中的应用。：统计学在生物医学科学研究中的应用。更多的是从临床研究的更多的是从临床研究的“创证创证”角度角度循证医学中

2、常用的统计学方法。更多的是临床临床”用证用证“角度角度循证医学使用现在已存在的最佳证据去指导临床实践；循证医学使用现在已存在的最佳证据去指导临床实践；临床科研是临床科研是“创造创造”最佳证据。最佳证据。复习回顾 梳理提高；不背公式及计算，复习概念；掌握统计方法的适用条件和范围。一个冷笑话： 莎士比亚的故事第一节第一节 证据资料的质量判断第二节 描述指标及可信区间第三节 统计学方法的正确抉择统计学方法的正确抉择第四节 证据的临床意义及统计学意义第一节 证据的资料的质量判断 当在循证医学实践中拟采用某一证据时，当在循证医学实践中拟采用某一证据时，无论采用何种最佳设计方案，甚至被誉为无论采用何种最佳

3、设计方案，甚至被誉为“最佳证据最佳证据”，亦不能盲从。重要的是分析，亦不能盲从。重要的是分析证据的基础数据资料是否可靠，以及质量的证据的基础数据资料是否可靠，以及质量的高低。高低。第一节 证据的资料的质量判断一、完整性：样本例数、偏倚、离群值二、缺失值分析三、组间资料可比性四、重复性检验：一致性检验和差异度一致性检验和差异度五、精确度分析：可信区间 数据完整性是指数据的精确性和准确性。数据完整性是指数据的精确性和准确性。 由于计算机的应用，加之研究的问题越来越复杂，由于计算机的应用，加之研究的问题越来越复杂，涉及的变量越来越多，获得的数据越来越庞大浩瀚，如涉及的变量越来越多，获得的数据越来越庞

4、大浩瀚，如多中心临床试验，如大型社会调查等。因此，要考虑在多中心临床试验，如大型社会调查等。因此，要考虑在收集和整理阶段的资料的准确性、完整性。收集和整理阶段的资料的准确性、完整性。第一节 证据的资料的质量判断一、资料的完整性判断：概述（1）一、样本例数：所引证据中入组例数在其结论中前后是否相等，一、样本例数：所引证据中入组例数在其结论中前后是否相等，是是重要指标重要指标。资料完整：试验前后例数一致。资料完整：试验前后例数一致。资料不完整：试验前后例数不一致。资料不完整：试验前后例数不一致。丢失率丢失率（入组例数（入组例数-终末例数）终末例数）/入组例数入组例数*100 基本合格：丢失率基本合

5、格：丢失率1010；质量较差：丢失率质量较差：丢失率1010以上。以上。第一节 证据的资料的质量判断一、资料的完整性判断：指标（1）二、还应注意设计阶段的重要效应指标，防止人为二、还应注意设计阶段的重要效应指标，防止人为偏倚偏倚。1.收集资料阶段：收集资料阶段：是否采取措施控制和减少偏倚。偏倚可能来自研究过程中的任何环节，系统误差可以通过实验设计和技术措施消除或减少。 如：严格规定和控制研究对象的纳入标准和排除标准，采用随机化方法等，控制选择偏倚；严格质量控制标准，采用盲法等手段控制测量性偏倚；采用合理分层、对照对因素分析方法，减少混杂偏倚和干扰等。 2.整理资料阶段：整理资料阶段：对原始数据

6、进行检查、核对、纠错、改正。包括逻辑检查和统计检查。如：10岁孩童登记已婚，多张调查表性别不一致，如男性患子宫癌等。第一节 证据的资料的质量判断一、资料的完整性判断：指标（2） 三、试验中的离群值。三、试验中的离群值。所谓离群值是指在样本数据中有一个或几个数值与其他数值比较差异较大。 原因：原因：1.不确定，由于误差造成的。处理办法，直接删除。2.有确定因素造成的。处理办法，探索，发现新情况，成名。如：当Geiger用a粒子轰击金箔时，发现很小一部分存在异常大的散射。如果把这些数据舍弃了，势必失去发现原子核的机会。如居里夫人发现镭，如发现X光等 难点：难点：往往很难确定。靠你的努力和上天的造化

7、。第一节 证据的资料的质量判断一、资料的完整性判断：指标（3） 缺失值主要来自资料收集中的漏填和漏报。实验中的缺失值主要来自资料收集中的漏填和漏报。实验中的意外情况。尽量减少数据缺失。计算机录入数据时候要区意外情况。尽量减少数据缺失。计算机录入数据时候要区别缺失值和别缺失值和0 0值。值。（一）分类变量缺失值：缺失比例很小时，可直接删除缺（一）分类变量缺失值：缺失比例很小时，可直接删除缺失记录。失记录。（二）数值变量资料缺失值：（二）数值变量资料缺失值：EMEM法、回归法、法、回归法、MIMI法、均值法、均值填充法、删除法。填充法、删除法。缺失率缺失率10%10%以下，以下，EMEM法，回归法

8、法，回归法缺失缺失10-20%10-20%时，时，MIMI法法第一节 证据的资料的质量判断二、缺失值分析 试验组和对照组之间的重要临床基线资试验组和对照组之间的重要临床基线资料是否相对一致，具有可比性，如性别、年料是否相对一致，具有可比性，如性别、年龄、病情程度是否均衡，否则应做分层分析。龄、病情程度是否均衡，否则应做分层分析。也就是我们写论文、看论文中的一般资料分也就是我们写论文、看论文中的一般资料分析。析。第一节 证据的资料的质量判断三、组间的资料是否可比一致性检验一致性检验（重点）重点）差异度差异度检验检验第一节 证据的资料的质量判断四、重复性检验一致性一致性概念概念： 是指对同一个体用

9、两种仪器或两种角度进行观测，测量值之间接近是指对同一个体用两种仪器或两种角度进行观测，测量值之间接近程度或测量效果相似性的一个指标，比准确性和精确性更宽泛。程度或测量效果相似性的一个指标，比准确性和精确性更宽泛。 临床工作中经常根据患者的临床症状和各种特殊检查对疾病或预后做临床工作中经常根据患者的临床症状和各种特殊检查对疾病或预后做出判断，以确定患者是否有某种疾病或预后情况。无论采用单指标或者综出判断，以确定患者是否有某种疾病或预后情况。无论采用单指标或者综合指标作为诊断和分析依据，都可能出现判断不一致的情况。合指标作为诊断和分析依据，都可能出现判断不一致的情况。 如：临床影像学观察指标，如：

10、临床影像学观察指标，X X光片、光片、CTCT、MRIMRI片诊断和病理资料等，不片诊断和病理资料等，不同医生之间可能出现判断不一致，同一个医生进行两次观察，也可能下不同医生之间可能出现判断不一致，同一个医生进行两次观察，也可能下不同的结论。即使同一患者，使用不同型号的机器，也可能出现不同的结果。同的结论。即使同一患者，使用不同型号的机器，也可能出现不同的结果。应判断证据的原始资料是否做一致性检验。应判断证据的原始资料是否做一致性检验。 同一种测量方法如果重复性不好，临床测定的一致性差，说明试验结同一种测量方法如果重复性不好，临床测定的一致性差，说明试验结果缺乏信度，分析结果不可靠。果缺乏信度

11、，分析结果不可靠。第一节 证据的资料的质量判断四、重复性检验1. 1. 一致性检验一致性检验 （1 1） KappaKappa值值 KappaKappa值是评价值是评价分类变量分类变量结果一致性和信度的一种指标。结果一致性和信度的一种指标。 Kappa值取值范围绝对值小于等于值取值范围绝对值小于等于1。 Kappa值实际意义根据具体情况而定。一般而言，值实际意义根据具体情况而定。一般而言， 质量差：质量差：kappa0.4 kappa0.7kappa0.7 （2 2） KendallKendall系数系数 Kendall系数是评价两组系数是评价两组计量结果计量结果一致性的指标。基本原理是将两组

12、一致性的指标。基本原理是将两组测量值分别排序并转换为秩次，检查两组数据的排序是否一致。测量值分别排序并转换为秩次，检查两组数据的排序是否一致。 如果两组的排序完全相同，如果两组的排序完全相同， Kendall系数系数为系数系数为1；如果排序完全独立，；如果排序完全独立， Kendall系数为系数为0；如果完全相反，；如果完全相反， Kendall系数为系数为-1。 （3）Kendall系数与系数与Spearman等级相关系数等级相关系数区别：区别： 两种方法定义不同，目的不同，不宜直接比较。两种方法定义不同，目的不同，不宜直接比较。 如果主要目的是衡量两种测量方法的一致性，更适合如果主要目的是

13、衡量两种测量方法的一致性，更适合Kendall系数。系数。第一节 证据的资料的质量判断四、重复性检验1. 一致性检验一致性检验： Kappa值和值和Kendall系数系数 （1 1）差异度差异度：更多用于更多用于实验室实验室的数据资料。的数据资料。 重复操作或测量的实验组之间，操作条件是否一致，试剂是重复操作或测量的实验组之间，操作条件是否一致，试剂是否标准化。容许误差小于否标准化。容许误差小于5 5批内差异度（第一次测量值批内差异度（第一次测量值- -第二次测量值）第二次测量值）/ /第一次测量值第一次测量值批间差异度（第一批测量值批间差异度（第一批测量值- -第二批测量值）第二批测量值）/

14、 /第一批测量值第一批测量值（2 2）差异度差异度与与变异系数变异系数 变异系数是无量纲的指标，可以用来比较任何指标变量直接变异系数是无量纲的指标，可以用来比较任何指标变量直接的离散程度。的离散程度。第一节 证据的资料的质量判断四、重复性检验2. 差异度差异度一一、分析分析精确度的方法实际上就是估计指标精确度的方法实际上就是估计指标的可信区间。的可信区间。如：率、如：率、ARRARR、RRRR、OROR等（下节详述）。等（下节详述）。用用9595可信区间（可信区间（confidence interval, CI)confidence interval, CI)或或9595可信限可信限(conf

15、idence limited, CL)(confidence limited, CL)可信区间越小，说明精确度越好。可信区间越小，说明精确度越好。二、样本含量计算二、样本含量计算第一节 证据的资料的质量判断五、精确度分析（1）二、样本含量二、样本含量 1.1.如果设计科学合理，样本含量越大结论越真实可靠，但是，临床研究如果设计科学合理，样本含量越大结论越真实可靠，但是，临床研究中中样本量有限（也是统计学存在的意义）样本量有限（也是统计学存在的意义）。因此，要判断被引证的研究设。因此，要判断被引证的研究设计中，样本含量是否合适，要重点考察计中，样本含量是否合适，要重点考察最小效应量最小效应量及及

16、、类错误类错误的水平。的水平。 2. 2.样本含量可以用公式估算。样本含量可以用公式估算。 3. 3.若遇到若遇到n0.05,n0.05,但效应量有临床价值时，应但效应量有临床价值时，应计算计算类错误，若类错误，若 0.2,0.2,表明样本量不足。表明样本量不足。第一节 证据的资料的质量判断五、精确度分析（2）第二节 描述指标及可信区间第二节 描述指标及可信区间一、数值资料的统计指标：数值变量分类分类指标名称指标名称适用资料适用资料描述集描述集中趋势中趋势的指标的指标均数均数正态分布或近似正态分布正态分布或近似正态分布几何均数几何均数对数正态分布、等比资料对数正态分布、等比资料中位数中位数偏态

17、分布、分布未知、两端无界偏态分布、分布未知、两端无界描述离描述离散程度散程度的指标的指标方差与标准差方差与标准差正态分布或近似正态分布正态分布或近似正态分布四分位数间距四分位数间距偏态分布、分布未知、两端无界偏态分布、分布未知、两端无界变异系数变异系数几组资料间的变异大小比较几组资料间的变异大小比较极差极差观察例数相近的计量资料观察例数相近的计量资料表表N 数值变量资料的统计描述数值变量资料的统计描述总体均数总体均数95%可信区间可信区间：第二节 描述指标及可信区间二、分类资料的统计指标：率和比（一）率：是一个具有时期概念的指标，说明在某一时间段内（一）率：是一个具有时期概念的指标，说明在某一

18、时间段内某现象或事件发生的频率或强度。某现象或事件发生的频率或强度。 常用的率常用的率：发病率、患病率、病死率、死亡率、治愈率、好转率发病率、患病率、病死率、死亡率、治愈率、好转率试验组事件发生率（试验组事件发生率（EEREER）、对照组事件发生率（）、对照组事件发生率（CERCER）、率差（）、率差（RDRD）等等（二）比：表示两个相关指标的值之商。（二）比：表示两个相关指标的值之商。常用的相对比常用的相对比： 相对危险度（相对危险度（RRRR）、比值比（）、比值比（OROR） 相对危险度降低率（相对危险度降低率（RRRRRR）、绝对危险度降低率（绝对危险度降低率（ARRARR） NNTNN

19、T（得到一例有利结果需要防治的病例数）得到一例有利结果需要防治的病例数） NNH NNH（引起一例副作用需要处理的病例数）（引起一例副作用需要处理的病例数）第二节 描述指标及可信区间二、分类资料的统计指标：常用率（1）试验组事件发生率（试验组事件发生率（ experimental event rate, experimental event rate, EER EER ） EER=a / n1对照组事件发生率（对照组事件发生率（control event rate, CERcontrol event rate, CER） CER=c / n2表表6-2 6-2 某药物治疗效果某药物治疗效果组别

20、组别发生发生未发生未发生合计合计试验组（暴露组）试验组（暴露组）a ab bn1n1对照组（非暴露组）对照组（非暴露组）c cd dn2n2合计合计a+ca+cb+db+dn1+n2n1+n2第二节 描述指标及可信区间二、分类资料的统计指标：常用率（2）率差（率差（rate difference)rate difference)是试验组的发病率是试验组的发病率EEREER与与对照组的发病病对照组的发病病CERCER之差。之差。在疾病的病因、治疗及预后研究中，常用发生率在疾病的病因、治疗及预后研究中，常用发生率来表示某事件的发生强度，两个发生率的差即为率来表示某事件的发生强度，两个发生率的差即为

21、率差，也称危险差。差，也称危险差。第二节 描述指标及可信区间二、分类资料的统计指标：率的95%CI一一.总体率的区间估计总体率的区间估计1.查表法：n较小，率接近0或者12.正态近视法：n较大，p、1-p，均不太小，如n*p，n*(1-p)均大于5。率的95%CI:p1.96sp，sp=二、率差的95%CI：(p1-p2)1.96sp1-p2,sp1-p2=第二节 描述指标及可信区间二、分类资料的统计指标： ARR和和NNT及及95%CI一、一、ARR：组间绝对危险减低率：组间绝对危险减低率ARR的95%CI：ARR1.96SEARR，SEARR=二、二、NNT：指需要治疗多少病例才能获得指需

22、要治疗多少病例才能获得1例最佳结果。例最佳结果。NNT的的95%CI：无法直接结算，通过：无法直接结算，通过ARR的可信区间上下限倒数的可信区间上下限倒数估算而来。估算而来。第二节 描述指标及可信区间二、分类资料的统计指标：相对危险度（1）相对危险度（相对危险度（relative risk,relative risk, RRRR） 是前瞻性研究（是前瞻性研究（队列研究队列研究）中常用的指标，是试）中常用的指标，是试验组（暴露组）的发病率验组（暴露组）的发病率EEREER与对照组（非暴露组）与对照组（非暴露组）的发病的发病CERCER之比。之比。RRRR服从对数正态分布。服从对数正态分布。 可描

23、述暴露组的发病率是非暴露组的多少倍，常可描述暴露组的发病率是非暴露组的多少倍，常用来表示暴露与疾病联系的强度及其在病因学上的用来表示暴露与疾病联系的强度及其在病因学上的意义大小。意义大小。第二节 描述指标及可信区间二、分类资料的统计指标：RR及95%CI组别组别发生发生未发生未发生合计合计暴露组暴露组a ab bn1n1非暴露组非暴露组c cd dn2n2合计合计a+ca+cb+db+dn1+n2n1+n2表表n 某药物治疗效果某药物治疗效果P1=a/n1 p2=c/n2RR=p1/p2=an2/cn1RR95%CI:RR服从对数正态对数正态分布，需要进行反对数转换反对数转换。当发生率是描当发

24、生率是描述疾病对人群述疾病对人群的的有害指标有害指标当发生率是描当发生率是描述疾病对人群述疾病对人群的的有益指标有益指标RR1（1）（3）RR=1无关无关RR1RR1，表示试验组的发病率大于对照组，表示试验组的发病率大于对照组p当当RR1RR1RR1，表示试验因素是有害因素，且，表示试验因素是有害因素，且RRRR越大，试越大，试验因素对疾病有害的影响就越大；验因素对疾病有害的影响就越大；（2 2）RR1RR1RR1，表示试验因素是有益因素，且，表示试验因素是有益因素，且RRRR越大，越大，试验因素对疾病的有益影响就越大试验因素对疾病的有益影响就越大；（4 4）RR1RR1，表示试验因素是有害因

25、素，且，表示试验因素是有害因素，且RRRR越小，越小，试验因素的有害作用就越大。试验因素的有害作用就越大。第二节 描述指标及可信区间二、分类资料的统计指标：RRR及95%CIRRRRRR：相对危险度降低率：相对危险度降低率RRR=1-RRRRR=1-RRRRRRRR的的95%CI95%CI：第二节 描述指标及可信区间二、分类资料的统计指标： 比值比（比值比（ 1）比值比（比值比（odds ratio, ORodds ratio, OR）是病例组某因素的暴露比值）是病例组某因素的暴露比值与对照组该因素的暴露比值之比。与对照组该因素的暴露比值之比。反映了病例组某因素的暴露比例为对照组的若干倍。反映

26、了病例组某因素的暴露比例为对照组的若干倍。OROR是病例对照研究中描述暴露与疾病联系强度的指标。是病例对照研究中描述暴露与疾病联系强度的指标。服从服从对数正态分布。对数正态分布。计算公式：计算公式：OR=ad/ bcOR=ad/ bc表表n n 病例对照研究中病例对照研究中OROR计算的四格表计算的四格表组别组别暴露暴露非暴露非暴露合计合计病例组病例组a ab bn1n1对照组对照组c cd dn2n2合计合计a+ca+cb+db+dn1+n2n1+n2第二节 描述指标及可信区间二、分类资料的统计指标：二、分类资料的统计指标：比值比（比值比（ 2）p在回顾性研究（病例对照研究）中，可以用在回顾

27、性研究（病例对照研究）中，可以用OROR估估计计RRRR。p在前瞻性研究中，当所研究疾病的发病率较小时，在前瞻性研究中，当所研究疾病的发病率较小时，OROR与与RRRR的计算结果非常近似。的计算结果非常近似。p在实际应用中，常用在实际应用中，常用OROR估计估计RRRR，其结果解释与，其结果解释与RRRR相同。相同。第二节 描述指标及可信区间二、分类资料的统计指标：RR和OR病例对照研究计算OR，队列研究计算RR；在某事件发生率较小的情况下，OR近似RR。 当当RR或或OR的数值不等于的数值不等于1时，同时需要计算他们的可信区间时，时，同时需要计算他们的可信区间时，如果他们的可信区间不包含如果

28、他们的可信区间不包含1时，为有统计学意义。反之，如果可信区时，为有统计学意义。反之，如果可信区间包含间包含1时为无统计学意义。时为无统计学意义。试验组试验组 对照组对照组无统计学意义无统计学意义无效线无效线图图N N RRRR、OROR可信区间的图示可信区间的图示第二节 描述指标及可信区间三、可信区间（1）p可信区间（可信区间（confidence intervalconfidence interval，CICI）是按一定的概率）是按一定的概率（1-1-）估计总体参数所在的范围。如）估计总体参数所在的范围。如95%95%的可信区间是指总的可信区间是指总体参数被包含在该区间的可能性是体参数被包含

29、在该区间的可能性是95%95%，没有被包含的可能性，没有被包含的可能性是是5%5%。p可信区间是一个开区间，不包括上、下可信限。可信区间是一个开区间，不包括上、下可信限。p总体均数可信区间的计算方法，随总体标准差是否已知，以总体均数可信区间的计算方法，随总体标准差是否已知，以及样本含量及样本含量n n的大小而异；总体率的区间估计可根据样本含量的大小而异；总体率的区间估计可根据样本含量和样本率的大小分别采用查表法和正态近似法。和样本率的大小分别采用查表法和正态近似法。第二节 描述指标及可信区间三、可信区间（2） 95%CI不能不能理解为：总体参数有95%的可能性落在该区间内； 更不能更不能理解为

30、：有95%的总体参数在该区间，而5%的参数不在该区间。 因为相应的总体参数总体参数只有一个。第二节 描述指标及可信区间三、可信区间（3） 可信区间主要可信区间主要用途：1、用于估计总体参数、用于估计总体参数 可信区间的范围越小，用样本指标估计总体参数的可靠性就可信区间的范围越小，用样本指标估计总体参数的可靠性就越好；反之，用样本指标估计总体参数的可靠性就越差。越好；反之，用样本指标估计总体参数的可靠性就越差。2、用于假设检验、用于假设检验 95%的可信区间与的可信区间与为为0.05的假设检验等价，的假设检验等价，99%的可信区间的可信区间与与为为0.01的假设检验等价。的假设检验等价。3、可信

31、区间、可信区间与与假设检验假设检验 可信区间用于推断总体均数的范围，而假设检验用于推断总可信区间用于推断总体均数的范围，而假设检验用于推断总体均数是否相等。联系又区别。可信区间可以部分回答假设检体均数是否相等。联系又区别。可信区间可以部分回答假设检验的问题，但是不能完全替代假设检验。假设检验获得验的问题，但是不能完全替代假设检验。假设检验获得P值。值。第二节 描述指标及可信区间三、可信区间（4） 有些阴性证据，特别是临床诊断试验，当有临床有些阴性证据，特别是临床诊断试验，当有临床价值，无统计学意义时，借助价值，无统计学意义时，借助95%CI进行综合评价，进行综合评价，十分有价值。十分有价值。第

32、一节第一节 统计方法抉择的基本原则统计方法抉择的基本原则第三节 统计学方法的正确抉择 统计学方法的正确抉择需要按照一定的步骤，遵循特定的原统计学方法的正确抉择需要按照一定的步骤，遵循特定的原则进行。则进行。统计学方法抉择的步骤：统计学方法抉择的步骤：一、反应变量是单单变量、双双变量还是多多变量；二、判断拟分析的资料属于哪种类型，是定量资料、无序分类资料或有序分类资料；三、影响因素是单因素还是多因素；四、资料是单一样本、两组样本还是多组样本；五、判断资料所属的设计方式，是完全随机设计、配对设计、随机区组设计或其他的设计类型六、判断资料是否符合拟采用的统计分析方法的应用条件，必要时可考虑变量变换。

33、第三节 统计学方法的正确抉择 抉择的原则抉择的原则 正确选择统计方法需要充正确选择统计方法需要充分考虑下列因素：分考虑下列因素： 一、分析目的一、分析目的 二、数据资料类型二、数据资料类型 三、科研设计方法三、科研设计方法 四、数理统计条件四、数理统计条件第三节 统计学方法的正确抉择 在进行统计分析前，一定要明确利用统计方法达在进行统计分析前，一定要明确利用统计方法达到研究者的什么目的。到研究者的什么目的。 根据研究目的，统计分析方法大致可分为：根据研究目的，统计分析方法大致可分为： 1. 1. 统计描述（统计描述（statistical desciptionstatistical desci

34、ption） 2. 2. 统计推断（统计推断（statistical inferencestatistical inference） 统计描述是统计推断的基础。统计描述是统计推断的基础。一、统计分析的目的第三节 统计学方法的正确抉择一、统计分析的目的 1. 统计描述 统计描述是利用统计指标、统计图或统计表，对数据资料统计描述是利用统计指标、统计图或统计表，对数据资料所进行的最基本的统计分析，使其能反映样本资料的所进行的最基本的统计分析，使其能反映样本资料的数量特数量特征及分布规律征及分布规律，使研究者能准确、全面的了解数据所包涵的，使研究者能准确、全面的了解数据所包涵的信息，以便对资料做进一步

35、的分析。信息，以便对资料做进一步的分析。 统计描述的统计描述的目的目的是用恰当的是用恰当的统计指标统计指标与与方式方式概括地反映概括地反映样本的主要信息。样本的主要信息。 统计指标统计指标 均数、标准差均数、标准差( (计量资料）计量资料）； 率，构成比率，构成比，比值比（计数资料），比值比（计数资料） 统计图表统计图表（非常简单，容易出错）（非常简单，容易出错）第三节 统计学方法的正确抉择一、统计分析的目的1. 统计描述：统计指标统计指标（一）定量资料（一）定量资料定量资料定量资料统计描述常用的指标及使用场合统计描述常用的指标及使用场合 ( (纠错纠错) )第三节 统计学方法的正确抉择内容指

36、标意义使用场合集中趋势均数个体的平均值对称分布，特别是正态分布资料几何均数平均倍数取对数后对称分布中位数位次居中的观察值1.非对称分布.2.半定量资料3.末端无确切数值.4.分布不明确变异程度全距观察值的取值范围不限分布形式，概略分析标准差（方差）观察值距离均数的平均程度对称分布，特别是正态分布资料四分位数间距居中半数观察值得全距1.非对称分布.2.半定量资料3.末端无确切数值.4.分布不明变异系数变异程度大小的对比1.不同量纲的变量间比较.2.量纲相同数量级相差悬殊的变量间比较一、统计分析的目的1. 统计描述：统计指标统计指标（二）定性资料（二）定性资料表表n n 定性资料定性资料统计描述常

37、用的指标及使用场合统计描述常用的指标及使用场合第三节 统计学方法的正确抉择指标意义使用场合频率n/N估计总体中某一结局发生的概率或可能性构成比N1/N,n2/N,n3/N估计总体中所有可能结局所占的比例或比重率阳性人数总观察人时数估计总体中单位时间某一结局发生的概率，有速度或强度的含义比估计两个指标的相对大小一、统计分析的目的1. 统计描述：统计图统计图第三节 统计学方法的正确抉择常用统计图一、统计分析的目的1. 统计描述：统计图统计图第三节 统计学方法的正确抉择常用统计图一、统计分析的目的1. 统计描述：统计图统计图第三节 统计学方法的正确抉择常用统计图一、统计分析的目的1. 统计描述：统计

38、图统计图第三节 统计学方法的正确抉择常用统计图一、统计分析的目的1. 统计描述：统计图统计图第三节 统计学方法的正确抉择图形类型适用数据类型主要目的说明条图计量/计数比较各组之间统计指标的差别一个坐标轴为组名称，另一个坐标轴为频率，可多个指标变量放在一个图中，这时需要图例百分条图计数比较多个指标变量的构成比一个坐标轴为各变量名称，另一个坐标轴刻度为0-100%，必须使用图例来区别各部分圆图计数描述变量构成比没有坐标轴，必须用图例区分各部分线图计量描述一个变量随另一个变量变化而变化的趋势两个变量的观察值必须一一对应，横轴为自变量，纵轴为因变量半对数线图计量同上因变量的变异较大时使用，其他同上箱图

39、计量比较一个变量在多个组上的分布一个坐标为各组的名称，另一个坐标为该变量的取值范围散点图计量描述两个指标变量之间的关心两个变量的观察值可以不一一对应，通常横轴为子变量，纵轴为因变量表n 统计图的绘制目的和规定统计表有标题、标目、线条、数字统计表有标题、标目、线条、数字4 4部分组成。部分组成。表表6-2 6-2 某药物治疗效果某药物治疗效果组别组别发生发生未发生未发生合计合计试验组（暴露组）试验组（暴露组）a ab bn1n1对照组（非暴露组）对照组（非暴露组）c cd dn2n2合计合计a+ca+cb+db+dn1+n2n1+n2第三节 统计学方法的正确抉择一、统计分析的目的2. 统计推断

40、统计推断是利用样本所提供的信息对总体进行估统计推断是利用样本所提供的信息对总体进行估计或推断，主要包括参数估计和假设检验计或推断，主要包括参数估计和假设检验。 参数估计：参数估计： 参数参数估计是常用的一种统计推断方法。估计是常用的一种统计推断方法。 利用样本指标估计总体参数。利用样本指标估计总体参数。 假设检验：假设检验：利用样本提供的信息比较两个或多个总体之利用样本提供的信息比较两个或多个总体之间有无差别。如间有无差别。如t t检验，检验， 检验等。检验等。 2第三节 统计学方法的正确抉择一、统计分析的目的 2. 统计推断参数估计：点估计和区间估计 点估计点估计：就是用相应样本统计量直接作

41、为其总体参数的估计值。 区间估计区间估计：是按照预先给定的概率（1-a）所确定的包含未知总体参数的一个范围，常用95%可信区间和99%可信区间。 由于抽样误差的存在，区间估计比点估计更有用。区别：总体均数的可信区间与个体值的参考值范围第三节 统计学方法的正确抉择一、统计分析的目的 2. 统计推断：参数估计第三节 统计学方法的正确抉择一、统计分析的目的 2. 统计推断:假设检验 （1） 假设检验概念概念：假设检验也称显著性检验。研究者事先根据现有知识对未知的总体的分布和未知参数做出某种假定，再通过一次新的调查（试验）结果的统计量推断样本是否来自所假定的总体。 （2）假设检验目的目的：在医学研究中

42、，主要目的是为新发现、新结果和新结论提供统计学依据。第三节 统计学方法的正确抉择一、统计分析的目的 2. 统计推断:假设检验 （3）假设检验的基本步骤基本步骤：1. 建立假设，确定检验水准2. 计算相应的检验统计量3. 确定P值并作出推断结论 （4）假设检验的两类错误两类错误 原假设为真而被拒绝的错误称为第一类错误，也称型错误，假阳性错误或弃真错误，概率a。 原假设为不真而被接受的错误称为第二类错误，也称型错误，假阴性错误或存伪错误，概率 。 a 愈小愈大；反之，a 愈大愈小。若要同时减小a 、，必须增加样本含量。二、数据资料类型二、数据资料类型 1. 数值变量资料： 其值是可以定量或准确测量

43、的变量，表现为数其值是可以定量或准确测量的变量，表现为数值的大小不同，一般都有度量衡单位。值的大小不同，一般都有度量衡单位。 如身高（如身高（cmcm），体重（），体重（kgkg）等。）等。 统计方法：统计方法：t t检验、检验、U U检验、秩和检验、方差分检验、秩和检验、方差分析等析等第三节 统计学方法的正确抉择二、数据资料类型二、数据资料类型1. 数值变量资料： 第三节 统计学方法的正确抉择使用条件和注意事项：单样本均数t检验要求：资料服从正态分布。配对t检验要求：配对差值服从正态分布。两独立样本均数的t检验要求：两组数据均服从正态分布，且两样本对应的两总体方差相等，对两小样本尤其要求方差

44、齐性。方差分析要求：正态性和方差齐性。随机区组设计优点：提高了统计效率。 将若干各具有良好同质性的受试对象归为一个区组，组间的均衡性较强。因而控制了可能存在的混杂因素，并且在进行方差分析时将区组的变异从原组内变异种分解出来，使误差变异减小，因而更容易觉察处理组间的差别，提高了统计效率。单变量计量资料的分析思路示意图二、数据资料类型二、数据资料类型 2. 分类变量资料： l 按照研究对象的某种属性将研究对象分类，清按照研究对象的某种属性将研究对象分类，清点每类研究对象的数量得到的资料。点每类研究对象的数量得到的资料。l 其值是无法定量或不能测量的变量，没有数值其值是无法定量或不能测量的变量，没有

45、数值的大小而只有互不相容的大小而只有互不相容的类别或属性。的类别或属性。l 如：性别，血型，疾病严重程度如：性别，血型，疾病严重程度“轻、中、轻、中、重重”，化验结果（，化验结果（-、+ +、+、+） 统计方法：统计方法： 检验、检验、McNemar McNemar 检验、确切检验、确切概率法概率法22第三节 统计学方法的正确抉择第三节 统计学方法的正确抉择二、数据资料类型二、数据资料类型 2. 分类变量资料： 单变量计数资料的分析思路示意图 1.卡方检验可用于：1.估计两随机变量是否独立（不相关）；2.估计观察样本分布是否服从某种理论期望分布，即用于拟合优度检验。 2.对于R*C行列表，一般

46、要求各格子期望频数E均大于1，且E5的格子数不宜多于格子总数的1/5。二、数据资料类型二、数据资料类型 3.等级变量资料 属分类变量的一种。各类之间有程度或等级的差属分类变量的一种。各类之间有程度或等级的差别，给人以别，给人以“半定量半定量”的概念。的概念。 统计方法：秩和检验统计方法：秩和检验第三节 统计学方法的正确抉择第三节 统计学方法的正确抉择二、数据资料类型二、数据资料类型3.等级变量资料单变量等级资料的分析思路示意图 第三节 统计学方法的正确抉择二、数据资料类型二、数据资料类型3.等级变量资料秩和检验方法要的及注意事项第三节 统计学方法的正确抉择二、数据资料类型二、数据资料类型3.等

47、级变量资料秩和检验方法要点及注意事项第三节 统计学方法的正确抉择二、数据资料类型二、数据资料类型4.双变量资料的分析目的目的资料类型资料类型统计模型统计模型适用条件统计方法不同性别的年龄单变量定量资料完全随机设计的两样本均数比较经检验方差齐两样本均数的t检验大样本均数的Z检验不同性别冠心病情况单变量计数资料非配对的两样本率比较四表格卡方检验两样本率的Z检验不同性别糖尿病情况单变量等级资料成组设计的两样本等级资料秩和检验年龄与体重的相互关系双变量资料随机设计两变量均为定量资料且正态分布直线相关或者直线回归第三节 统计学方法的正确抉择二、数据资料类型二、数据资料类型举例说明步骤二、数据资料类型二、

48、数据资料类型 5.多因素分析的变量资料 多因素分析多因素分析的变量既有分类变量资料，也有数值变量资料，的变量既有分类变量资料，也有数值变量资料，它是研究多个因素间关系及具有这些因素的个体之间的一它是研究多个因素间关系及具有这些因素的个体之间的一系系列统计分析方法列统计分析方法。在评价结果时，要考虑统计学意义和临床。在评价结果时，要考虑统计学意义和临床意义。意义。 统计方法：统计方法：多元线性回归、多元线性回归、logisticlogistic回归、回归、CoxCox回归、回归、判别分析、聚类分析、主成分分析、因子分析、典型相关。判别分析、聚类分析、主成分分析、因子分析、典型相关。 第三节 统计

49、学方法的正确抉择二、数据资料类型二、数据资料类型数值数值变量与分类变量变量与分类变量： 数值变量资料比分类变量更能准确的描述事物的变化本质，清晰地反映出从量变到质变的界限值及不确定的范围及其程度。这就可能为疾病的早期正确诊断或防治提供较为可靠的信息。 因此，在临床研究中应尽可能地选择量化指标反映其效应，尽可能少用分类变量，一般不宜将数据变量的指标转变为分类变量后再做统计分析。 第三节 统计学方法的正确抉择三、科研设计方法以时间来划分横断面横断面回顾回顾 前瞻前瞻过去过去（病例对照研究）（病例对照研究）将来将来（队列研究）（队列研究）现在现在（寿命表、现（寿命表、现况调查）况调查）第三节 统计学

50、方法的正确抉择三、科研设计方法以时间来划分（1）：病例对照研究第三节 统计学方法的正确抉择病例对照研究的概念和原理：病例对照研究的概念和原理： 以确诊患某病的一组病人为病例组，以不患有该疾病但具有可比性的另一组个体为对照组，通过回顾性调查过去的某段时间内可能的危险因素（研究因素）的暴露史，比较病例组和对照各因素暴露史的差异，判断研究因素与疾病间存在的统计学联系及联系程度，进一步推断暴露因素与疾病的联系。经典例子：吸烟与肺癌的关系。病例对照研究病例对照研究的优缺点：的优缺点： 优点：罕见病、潜伏期较长的疾病病因学研究，与队列研究比节省成本且容易实施。 缺点： 检验病因假说能力不如队列研究。容易产

51、生选择偏倚和回忆偏倚。病例对照研究资料一般可整理为如下表所示病例对照研究资料一般可整理为如下表所示 （）（）组别暴露非暴露合计病例组病例组a ab ba+ba+b对照组对照组c cd dc+dc+d合计合计a+ca+cb+db+dn n三、科研设计方法以时间来划分（2）：队列研究第三节 统计学方法的正确抉择队列研究的队列研究的概念和原理概念和原理： 从一总体一总体中选择和确定所需的研究对象，根据目前或过去某个时期是否暴露是否暴露于某个特定的危险因素，或其暴露的不同水平，将研究对象分成不同的组，各组除暴露因素外，其他方面的条件基本相似。对各组群中的所有观察对象均随访一定时期，观察并记录在这个时期

52、内所研究的结局，比较两个群组在观察期内该结局的发生率，判断研究因素与疾病的统计学联系及联系程度，从而进一步推断暴露因素与疾病的联系。经典例子：美国Framingham心脏病研究（FHS）。队列研究的队列研究的优缺点优缺点： 优点：检验病因假说能力较强；可以了解人群疾病自然史。 缺点：观察对象较多，组织实施有难度，且成本较大，特别是对发病率低的疾病。容易造成失访。队列研究资料一般可整理为如下表所示：队列研究资料一般可整理为如下表所示：组别发病人数观察人时数发病率暴露组暴露组a aN1N1P1=a/N1P1=a/N1非暴露组非暴露组b bN0N0P2=b/N0P2=b/N0合计合计x xN NP=

53、x/NP=x/N三、科研设计方法以时间来划分（3）：横断面研究第三节 统计学方法的正确抉择横断面研究的概念和原理：横断面研究的概念和原理： 调查特定人群特定时点某疾病的患病情况，以及与患病有关的因素。也称现况研究。经典例子：经典例子：全国营养与健康状况调查。横断面研究横断面研究优缺点：优缺点： 缺点：只能提供病因的线索，不能得出因果关系的结论。 优点(横断面研究的目的)：1.探索疾病或者健康状况的有关危险因素，发现疾病病因的线索。2.早发现、早诊断、早治疗，鉴别高危人群，为疾病监测重点和进一步开展研究提供依据。3.描述疾病或健康状况的人群分布和地理分布，了解目标人群的卫生需求和疾病控制重点，为

54、当地卫生行政部门制订卫生政策和区域卫生规划提供依据。 横断面研究资料一般数据庞大，根据需要整理。横断面研究资料一般数据庞大，根据需要整理。三、科研设计方法以统计模型来划分以统计模型来划分 完全随机设计完全随机设计、配对设计、配对设计、 随机区组设计、交叉设计，随机区组设计、交叉设计， 析因设计、正交设计等。析因设计、正交设计等。第三节 统计学方法的正确抉择三、科研设计方法以统计模型来划分（以统计模型来划分（1）：）： 完全随机设计完全随机设计第三节 统计学方法的正确抉择完全随机设计概念：完全随机设计概念： 将同质的受试对象随机地分配到各处理组中进行实验观察，或从不同总体中随机抽样进行对比研究，

55、是医学科研中最常用的一种研究设计方法。完全随机设计完全随机设计优缺点：优缺点：优点：优点：应用广泛。设计方法简单、灵活易用，处理组数和各组样本量都不受限制，统计分析方法也较简单。如果实验对象发生意外，信息损失小于其他设计，对数据处理影响不大。缺点：缺点：对分研究因素单纯靠随机化分组进行平衡，缺乏有效的控制，因而实验误差较高，精确度较低。一般只用于研究对象同质性较好的研究。反之，需要采用分层完全随机设计。三、科研设计方法以统计模型来划分（以统计模型来划分（2）：）：配对设计配对设计第三节 统计学方法的正确抉择配对设计概念：配对设计概念： 将实验对象按研究对象的某些特征或条件相同或相近原则配成对照

56、，再将每队中两个研究对象随机分配到实验组和对照组（或两个不同的处理组），给予不同的处理，一个试验有若干个对子组成，这种试验设计成为配对设计。配对条件严格，对非研究因素的控制能力越强。也可以自身配对。配对设计配对设计优缺点优缺点：优点：优点：严格控制非处理因素对实验结果的影响，增大组件均衡性，减少实验误差，提高实验效率。与两组完全随机试验设计比，减少两本含量。缺点：缺点：对研究对象有较高的要求，配对条件控制或使用不当，可造成配对失败或配对不完全，或者可能引入新的偏倚。三、科研设计方法以统计模型来划分（以统计模型来划分（3）：）：随机区组设计随机区组设计第三节 统计学方法的正确抉择随机区组设计概念

57、：随机区组设计概念： 将研究对象按其某些特征或性质相同或相近原则配成一组，成为区组或配伍组，区组内研究对象个数等于处理组数，区组内的对象再随机分配到处理组，一个试验有若干个区组组成。当处理组=2时，就是配对设计。 经典例子，农业试验中常用。研究ABC三种营养素的效果。随机区组设计随机区组设计优缺点优缺点：优点：优点：提高了组间均衡性，减少了试验误差，提高了试验效率，可以同时分析两个因素对试验的影响。在实验室研究中较常用。缺点：缺点：对研究对象的要求较高，匹配与分组较繁，且出现观察组缺失时，信息损失较大，统计处理麻烦。三、科研设计方法以统计模型来划分（以统计模型来划分（4）：）：交叉设计交叉设计

58、第三节 统计学方法的正确抉择交叉设计概念：交叉设计概念：按事先设计好的试验次序，在各个时期对研究对象逐一实施各种处理，比较各处理组间的差异。交叉设计交叉设计优缺点：优缺点：优点：优点：较大程度的节省样本含量，控制实验条件，实验效率较高。在药代动力学研究中被指定为标准方法之一。缺点：缺点：两次观察时间不能过长，处理不能有持久效应，而且不能分析交互作用。三、科研设计方法以统计模型来划分（以统计模型来划分（5）：）：析因设计和正交设计析因设计和正交设计第三节 统计学方法的正确抉择析因设计和正交设计为多因素实验设计析因设计和正交设计为多因素实验设计 是指数据分布、方差齐性、资料类型、线性问题、理论数是

59、指数据分布、方差齐性、资料类型、线性问题、理论数大小等。常见概率分布：二项分布、大小等。常见概率分布：二项分布、PoissonPoisson分布、正态分布分布、正态分布等。等。 统计方法中的公式和定理，是建立在数据的统计方法中的公式和定理，是建立在数据的资料类型、设资料类型、设计方案和分布特征计方案和分布特征等基础之上的，也就是说在应用每种统计等基础之上的，也就是说在应用每种统计方法时，应注意它的方法时，应注意它的应用条件应用条件。 四、数理统计条件第三节 统计学方法的正确抉择第四节 证据的临床意义与统计学意义1.P1.P值的正确理解：值的正确理解： 假设检验室根据假设检验室根据p p值的大小

60、，与事先确定的检验水准值的大小，与事先确定的检验水准a a进行比较做出拒绝进行比较做出拒绝H0H0的结论。的结论。P P值越小，当前试验结果越值越小，当前试验结果越“不利于不利于”接受接受H0H0。但。但P P值的大小并不值的大小并不表示总体间差别的大小，表示总体间差别的大小，不能认为不能认为p p值越小，总体参数间的差别越大。值越小，总体参数间的差别越大。2.2.检验结果的正确理解：检验结果的正确理解： 检验结果检验结果p a ,p a ,意思按所取检验水准意思按所取检验水准a a，拒绝，拒绝H0H0，接受，接受H1H1，做出有差别，做出有差别有统计学意义的结论。在拒绝有统计学意义的结论。在

61、拒绝H0H0的时候可以下的时候可以下“有差别有差别”的结论，在不拒绝的结论，在不拒绝H0H0的时候不能下的时候不能下“无差别无差别”的结论。的结论。3.3.假设检验与可信区间的假设检验与可信区间的区别与联系区别与联系： 可信区间用于推断总体均数的范围，而假设检验用于推断总体均数间是可信区间用于推断总体均数的范围，而假设检验用于推断总体均数间是否相等，区别又联系。可信区间可以部分回答假设检验的问题，但是不能完否相等，区别又联系。可信区间可以部分回答假设检验的问题，但是不能完全替代假设检验。假设检验能获得全替代假设检验。假设检验能获得p p值。值。第四节 证据的临床意义与统计学意义（1）假设检验统

62、计学意义假设检验统计学意义 假设检验的结论与假设检验的结论与样本大小样本大小有关。因此，有关。因此，P P值大小值大小只能说明统计学意义的只能说明统计学意义的“显著显著”，不一定有实际意义。，不一定有实际意义。如小样本，两样本率差如小样本，两样本率差12%12%不一定有统计学意义；如果不一定有统计学意义；如果是大样本，两样本率差别是大样本，两样本率差别0.1%0.1%就可能有统计学意义。就可能有统计学意义。 任何临床试验所获得的结果或证据，一定要结合任何临床试验所获得的结果或证据，一定要结合专业知识，应首先考虑临床指标测试结果的专业知识，应首先考虑临床指标测试结果的临床意义临床意义与实际价值与

63、实际价值。如果有重要的临床价值，则看其统计推。如果有重要的临床价值，则看其统计推断结果。断结果。第四节 证据的临床意义与统计学意义（1）证据的临床意义与统计学意义有统计学意义无统计学意义有临床意义（1）（3）无临床意义（2）（4）（1 1）差异既有临床意义又有统计学意义）差异既有临床意义又有统计学意义： 1. 1.真实真实, ,尤其在中、大样本量的情况下是可靠尤其在中、大样本量的情况下是可靠, , 2. 2.机遇影响结果在小样本量的情况下机遇影响结果在小样本量的情况下, ,要高度注要高度注意机遇的影响而非真实的情况意机遇的影响而非真实的情况. .（2 2）差异无临床意义而有统计学意义差异无临床

64、意义而有统计学意义：无论样本无论样本量如何量如何, ,若差异无临床意义若差异无临床意义, ,可以不进行假设检验。可以不进行假设检验。第四节 证据的临床意义与统计学意义（2）（3 3）差异有临床意义而无统计学意义差异有临床意义而无统计学意义：当实验结当实验结果表明有显著的临床意义果表明有显著的临床意义, ,经统计学检验却无统计经统计学检验却无统计学意义学意义, ,这时下结论易犯这时下结论易犯假阴性错误假阴性错误, ,应计算二类应计算二类错误及把握水平，扩大样本量再继续验证。错误及把握水平，扩大样本量再继续验证。（4 4）差异既无临床意义又无统计学意义差异既无临床意义又无统计学意义：无临床：无临床

65、价值，不可取。价值，不可取。第四节 证据的临床意义与统计学意义（3） 单个临床试验往往单个临床试验往往样本量样本量有限，在不同程度上有限，在不同程度上会受到机遇因素的影响。但是，如果出现某一疾会受到机遇因素的影响。但是，如果出现某一疾病的多个临床干预试验，而且干预措施相同、设病的多个临床干预试验，而且干预措施相同、设计方案一致，那么可将多个临床试验的样本，集计方案一致，那么可将多个临床试验的样本，集中起来，在严格评价的基础上，进行综合量化分中起来，在严格评价的基础上，进行综合量化分析，就可获得一个综合性的量化结论，为循证医析，就可获得一个综合性的量化结论，为循证医学的临床实践，提供更为精确真实的证据，这就学的临床实践，提供更为精确真实的证据，这就方法就称为方法就称为系统评价系统评价和和Meta分析。分析。结束语结束语